Larimar submete primeiro módulo do BLA contínuo para nomlabofusp

Larimar iniciou uma submissão contínua de BLA buscando aprovação acelerada para nomlabofusp na ataxia de Friedreich, com o primeiro módulo já submetido e a submissão completa esperada para o segundo semestre de 2026. O alinhamento com a FDA foi confirmado após uma reunião Type B pré-BLA, incluindo a aceitação do pacote de dados de estudo aberto existente e FXN como um novo endpoint substituto. A empresa também espera dosar o primeiro paciente em seu estudo global confirmatório de Fase 3 no 3T 2026.

Fatos principais

Arquivado: 4 de ago. de 2026, 11:02
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Ativo: nomlabofusp
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial and Business Update • Positive longer-term open label study data further demonstrated nomlabofusp's well-characterized safety profile, sustained increases in skin frataxin levels, and continued improvements in key clinical outcome measures • High patient and investigator enthusiasm continues with additional participants in the OL study dosed in July and several adults and adolescents in screening as of month-end • Rolling BLA submission seeking accelerated approval underway, with the first module submitted and completion expected 2H 2026 • Dosing of first patient in global confirmatory Phase 3 study expected Q3 2026 • $156.3 million in cash, cash equivalents and marketable securities

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