Larimar Therapeutics planeja submissão do BLA para nomlabofusp no 2T 2026

A empresa anunciou que a submissão do BLA buscando aprovação acelerada para nomlabofusp na ataxia de Friedreich está prevista para o segundo trimestre de 2026. Um regime de dose inicial modificado para mitigar o risco de anafilaxia foi acordado com a FDA e está sendo incorporado ao protocolo da Fase 3. A empresa também planeja uma atualização regulatória e do estudo aberto no primeiro trimestre de 2026.

Fatos principais

Arquivado: 5 de nov. de 2025, 12:03
Evento: Pedido submetido
Direção: Neutro
Empresa: LRMRLarimar
Ativo: nomlabofusp
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Third Quarter 2025 Financial Results • No estudo aberto (OL), após 6 meses de administração diária de nomlabofusp, 100% dos participantes (n = 10) alcançaram níveis de FXN na pele semelhantes aos de portadores assintomáticos • Melhoria direcional consistente em mFARS, FARS-ADL, 9-HPT e MFIS após 1 ano no estudo OL reforça o potencial de nomlabofusp em alterar o curso da doença da FA em relação ao agravamento em uma população de referência do estudo de história natural FACOMS • Dos 39 participantes no estudo OL (e dos 65 participantes totais que receberam pelo menos 1 dose em todos os estudos de nomlabofusp), 7 experimentaram anafilaxia nas primeiras 6 semanas de dosagem e retornaram ao estado de saúde habitual após

SEC 8-K