Rhythm Pharmaceuticals: Resultados principais da Fase 3 EMANATE não atingem endpoints primários

Os quatro subestudos da Fase 3 EMANATE que avaliaram setmelanotide em obesidades associadas à via MC4R heterozigótica não atingiram seus endpoints primários pré-especificados para redução de IMC em 52 semanas. Análises post-hoc mostraram reduções estatisticamente significativas de IMC nos subestudos POMC/PCSK1 e SRC1 (NCOA1), mas estas são exploratórias e não possuem validade regulatória. A Rhythm utilizará os dados para refinar a seleção de variantes e orientar o desenvolvimento de agonistas MC4R de próxima geração.

Fatos principais

Arquivado: 16 de mar. de 2026, 20:30
Evento: Resultados topline
Direção: Negativo
Empresa: RYTMRhythm
Ativo: setmelanotide
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 20 de mar. de 2026 · Positivo
redução de IMC SH2B1: -1,7% ajustado por placebo (p=0,43)
redução de IMC LEPR Hets: -3,6% ajustado por placebo (p=0,94)
redução de IMC SRC1 NCOA1: -4,0% ajustado por placebo (p=0,12)
redução de IMC POMC PCSK1 Hets: -4,3% ajustado por placebo (p=0,15)
redução de IMC SRC1 NCOA1 posthoc: -6,2% média dos mínimos quadrados (p<0,0001)
redução de IMC POMC PCSK1 Hets posthoc: -5,5% média dos mínimos quadrados (p=0,0010)

Trecho da fonte

EX-99.1 2 ex991rytm20260616emanatepr.htm EX-99.1 Documento EXHIBIT 99.1 Rhythm Pharmaceuticals Anuncia Resultados Principais do Ensaio Clínico de Fase 3 EMANATE -- Quatro subestudos não atingiram endpoints primários pré-especificados -- -- Análises post hoc mostram que setmelanotide alcançou reduções estatisticamente significativas de IMC em pacientes com obesidade devido a uma variante heterozigótica dos genes POMC/PCSK1 e SRC1 (NCOA1) em 52 semanas – -- Teleconferência agendada para 16h30 ET hoje – BOSTON, 16 de março de 2026 – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), uma empresa biofarmacêutica global em estágio comercial focada em transformar a vida de pacientes com doenças neuroendócrinas raras, anunciou hoje os resultados principais de seu ensaio EMANATE. Os quatro subestudos d

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