Запись из первоисточника
СущественноеЗаявка подана
LRMR: заявка BLA на nomlabofusp при атаксии Фридрейха нацелена на 2 кв. 2026
Larimar объявила о положительных долгосрочных данных открытого исследования, показывающих устойчивое повышение FXN и направленные клинические улучшения, и сообщила, что заявка BLA на ускоренное одобрение теперь нацелена на 2 кв. 2026. Компания также сообщила о новом режиме начальной дозы, согласованном с FDA для снижения риска анафилаксии.
Ключевые факты
- Подано
- 29 сент. 2025 г., 11:00
- Событие
- Заявка подана
- Направление
- Положительное
- Компания
LRMRLarimar- Актив
- nomlabofusp
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
- FXN 6 месяцев
- 100% (10/10) >50% медианы здоровых
- изменение mFARS
- -2.25 против +1.00 (FACOMS)
- случаи анафилаксии
- 7
- участники 1 год
- 8
- участники 6 месяцев
- 14
- участники исследования OL
- 39
Выдержка из источника
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics объявляет о положительных данных текущего долгосрочного открытого исследования и обновлениях программы nomlabofusp при атаксии Фридрейха • В 4 завершенных исследованиях и текущем OL-исследовании 65 участников получили как минимум 1 дозу nomlabofusp, включая 39 в OL-исследовании, из них 14 получали лечение не менее 6 месяцев и 8 — более 1 года в OL-исследовании • Повышение уровня FXN в коже при краткосрочном и долгосрочном ежедневном применении nomlabofusp; у 10/10 участников с данными на 6 месяцев уровень FXN в коже превысил 50% от медианного уровня у здоровых добровольцев (что сопоставимо с уровнями у бессимптомных носителей) • Наблюдалось последовательное направленное улучшение по 4 ключевым клиническим
Ещё об этом активе
Существенное
4 авг. 2026 г.
11:02
LRMRLarimarСущественное
29 июн. 2026 г.
10:33
LRMRLarimarСущественное
29 июн. 2026 г.
10:30
LRMRLarimarЗаметное
19 мар. 2026 г.
11:04
LRMRLarimarLarimar получила статус Breakthrough Therapy Designation для nomlabofusp при FA
Заметное
24 февр. 2026 г.
12:02
LRMRLarimarLarimar: FDA предоставляет статус прорывной терапии номлабофуспу при FA
Заметное
12 янв. 2026 г.
21:18
LRMRLarimarLarimar: обновление по регуляторным вопросам nomlabofusp ожидается в Q1 2026; BLA в Q2 2026
Существенное
10 нояб. 2025 г.
12:01
LRMRLarimarСущественное
5 нояб. 2025 г.
12:03
LRMRLarimarСущественное
14 окт. 2025 г.
11:00
LRMRLarimar