Запись из первоисточника
СущественноеЗаявка подана
Larimar подала первый модуль скользящей заявки BLA на номлабофус для лечения атаксии Фридрейха
Larimar начала подачу скользящей заявки BLA на ускоренное одобрение номлабофус после подтверждения FDA, что имеющийся пакет данных достаточен для рассмотрения. Первый модуль подан; оставшиеся модули ожидаются во 2П 2026. FDA подтвердила готовность рассмотреть кожный FXN в качестве нового суррогатного показателя.
Ключевые факты
- Подано
- 29 июн. 2026 г., 10:33
- Событие
- Заявка подана
- Направление
- Положительное
- Компания
LRMRLarimar- Актив
- nomlabofusp
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
- Функция кожи (1 год)
- 100% (9/9) >50% от среднего показателя здоровых добровольцев
- mFARS, разница за 1 год
- разница в 2.6 балла по сравнению с FACOMS
- Частота анафилаксии
- 10/43 пациентов
Выдержка из источника
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics сообщает о положительных данных открытого исследования и подаче первого модуля скользящей заявки BLA на ускоренное одобрение номлабофус для лечения атаксии Фридрейха • FDA согласовала подачу пакета данных BLA в протоколе междисциплинарного совещания Type B pre-BLA; первый модуль скользящей заявки BLA подан, оставшиеся модули ожидаются во 2П 2026 • Ежедневный прием номлабофус повысил и поддержал уровни FXN в коже через 1 год и 18 месяцев; 100% (9/9) участников достигли и сохранили уровни выше 50% от средних значений у здоровых добровольцев (сопоставимо с бессимптомными гетерозиготными носителями) через 1 год • Продолжающееся направленное улучшение по mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS наблюдалось через 1 год лечения номлабофус (n
Ещё об этом активе
Существенное
4 авг. 2026 г.
11:02
LRMRLarimarСущественное
29 июн. 2026 г.
10:30
LRMRLarimarЗаметное
19 мар. 2026 г.
11:04
LRMRLarimarLarimar получила статус Breakthrough Therapy Designation для nomlabofusp при FA
Заметное
24 февр. 2026 г.
12:02
LRMRLarimarLarimar: FDA предоставляет статус прорывной терапии номлабофуспу при FA
Заметное
12 янв. 2026 г.
21:18
LRMRLarimarLarimar: обновление по регуляторным вопросам nomlabofusp ожидается в Q1 2026; BLA в Q2 2026
Существенное
10 нояб. 2025 г.
12:01
LRMRLarimarСущественное
5 нояб. 2025 г.
12:03
LRMRLarimarСущественное
14 окт. 2025 г.
11:00
LRMRLarimarСущественное
29 сент. 2025 г.
11:00
LRMRLarimar