Larimar подает первый модуль скользящей заявки BLA на номлабофус для FA

Larimar начала подачу скользящей заявки BLA для ускоренного одобрения номлабофуса при атаксии Фридрейха после подтверждения FDA, что имеющийся пакет данных выглядит достаточным. Первый модуль подан; оставшиеся модули ожидаются во 2П 2026. FDA подтвердила готовность рассмотреть кожный FXN как новый суррогатный показатель.

Ключевые факты

Подано: 29 июн. 2026 г., 10:30
Событие: Заявка подана
Направление: Положительное
Компания: LRMRLarimar
Актив: nomlabofusp
Источник: Пресс-релиз компании
Достоверность: Подтверждено
анафилаксия: 10/43 (9 предшествующих экспозиций)
кожный FXN через 1 год: 100% (9/9) >50% среднего у здоровых
разница mFARS через 1 год: 2,6 балла
разница mFARS через 18 месяцев: 4,6 балла

Выдержка из источника

Larimar Therapeutics сообщает о положительных данных открытого исследования и подаче первого модуля скользящей заявки BLA для ускоренного одобрения номлабофуса при атаксии Фридрейха Согласование с FDA пакета данных для подачи BLA в протоколах междисциплинарного совещания Type B pre-BLA; первый модуль скользящей заявки BLA подан, оставшиеся модули ожидаются во 2П 2026 Ежедневный прием номлабофуса повысил и поддерживал уровни FXN в коже через 1 год и 18 месяцев; 100% (9/9) участников достигли и сохранили уровни выше 50% от средних значений у здоровых добровольцев (сопоставимо с бессимптомными гетерозиготными носителями) через 1 год Продолжающееся направленное улучшение по mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS наблюдалось через 1 год лечения номлабофусом (n = 13) по сравнению с ухудшением в референ

Пресс-релиз компании