บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดขยายวันที่ PDUFA
Agios: FDA ขยายระยะเวลา PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA ถึง 7 ธ.ค. 2025
FDA ขยายระยะเวลาเป้าหมาย PDUFA สำหรับ sNDA ของ PYRUKYND ใน thalassemia ออกไปสามเดือนเป็นวันที่ 7 ธันวาคม 2025 หลังจากขอ REMS เนื่องจากความเสี่ยงต่อการบาดเจ็บของตับ การขยายระยะเวลาไม่ได้เกิดจากข้อมูลประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยใหม่ การยื่นขออยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA อย่างต่อเนื่อง และการเตรียมการเปิดตัวในสหรัฐฯ ยังดำเนินอยู่
ข้อเท็จจริงสำคัญ
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update • รายได้สุทธิไตรมาสสามของ PYRUKYND® (mitapivat) 12.9 ล้านดอลลาร์ • วันที่เป้าหมาย PDUFA สำหรับ sNDA PYRUKYND ใน thalassemia ในสหรัฐฯ กำหนดเป็น 7 ธันวาคม 2025 • CHMP มีความเห็นเชิงบวกสำหรับ PYRUKYND ใน thalassemia คาดว่าจะมีคำตัดสินจาก EC ภายในต้นปี 2026 • ผลลัพธ์หลักของการทดลอง RISE UP Phase 3 ใน sickle cell disease ภายในสิ้นปี คาดว่าจะเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ ในปี 2026 • การทดลอง tebapivat Phase 2b ใน lower-risk MDS รับสมัครครบแล้ว คาดผลลัพธ์หลักในต้นปี 2026 • เงินสด เงินสดเทียบเท่า และหลักทรัพย์ในตลาด 1.3 พันล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 กันยายน 2025 CAMBRIDGE, Mass. , October 30, 2025 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO),