AGIO Agios

Agios: FDA กำหนดวันที่ 1 พ.ย. 2026 เป็น PDUFA สำหรับ sNDA ของ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว

FDA ได้ให้สถานะ Priority Review และกำหนดวันที่ 1 พฤศจิกายน 2026 เป็นวันเป้าหมาย PDUFA สำหรับ sNDA ของ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว การยื่นคำขอนี้ดำเนินการภายใต้เส้นทาง accelerated approval และจะต้องมีการทดลอง Phase 3 ยืนยันผล (REIGNITE) เพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิก ซึ่งเป็นจุดตัดสินใจด้านกฎระเบียบในระยะใกล้สำหรับข้อบ่งใช้ใหม่ที่อาจเกิดขึ้น

Agios นำเสนอข้อมูล Phase 3 mitapivat จากการศึกษาวิจัย RISE UP ในการประชุมใหญ่ EHA 2026

Agios นำเสนอผลการศึกษาวิจัย Phase 3 RISE UP ระยะเวลา 52 สัปดาห์ ในการประชุมใหญ่ EHA 2026 แสดงให้เห็นการตอบสนองของฮีโมโกลบินที่มีนัยสำคัญทางสถิติ (40.6% เทียบกับ 2.9%) และการลดลงของภาระการถ่ายเลือดที่มีความหมายทางคลินิก (ผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายเลือดลดลง 41.1%) การวิเคราะห์แบบ post-hoc แสดงให้เห็นว่าผู้ตอบสนองต่อฮีโมโกลบินมีภาวะวิกฤตปวดเซลล์รูปเคียว การเข้ารักษาในโรงพยาบาล และอาการอ่อนล้าลดลงอย่างมีความหมาย ซึ่งยืนยันคุณสมบัติต่อต้านการแตกของเม็ดเลือดแดงของ mitapivat ก่อนการยื่น sNDA เพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วน

Agios ยื่น sNDA ขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว

Agios ได้ยื่น sNDA ต่อ FDA เพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว การยื่นครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากได้รับข้อตกลงจาก FDA เกี่ยวกับการทดลองยืนยันผลที่จำเป็น ซึ่งออกแบบมาเพื่อแสดงการลดภาระการถ่ายเลือด FDA คาดว่าจะแจ้งการยอมรับการยื่นและกำหนดเวลาการพิจารณาในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 หลังจากระยะเวลาการตรวจสอบการยื่น 60 วัน

Agios วางแผนยื่นส่ง sNDA สำหรับโรคเซลล์เซลล์ ในไตรมาส 2 ปี 2026

Agios ยืนยันว่าจะยื่นส่ง sNDA สำหรับ mitapivat ในโรคเซลล์เซลล์ ภายใต้เนื้อทางการอนุมัติเร็วของ FDA ในไตรมาส 2 ปี 2026 หลังจากการประชุม pre-sNDA กับ FDA เสร็จสิ้น การยื่นส่งนี้ตามหลังการอนุมัติ thalassemia ของบริษัทและถือเป็นขั้นตอนการของหน่วยงานทางการขอบงคับสำหรับสินค้านี้

Agios: FDA อนุมัติ AQVESME (mitapivat) สำหรับภาวะโลหิตจางธาลัสซีเมีย

FDA อนุมัติ AQVESME (mitapivat) ในเดือนธันวาคม 2025 เป็นยาตัวเดียวสำหรับภาวะโลหิตจางในผู้ใหญ่ที่เป็นธาลัสซีเมียอัลฟาหรือเบต้า โดยไม่คำนึงถึงภาระการรับเลือด ผลิตภัณฑ์นี้พร้อมจำหน่ายในสหรัฐฯ หลังจากการดำเนินการ REMS ในช่วงปลายเดือนมกราคม 2026 ซึ่งเปลี่ยนเส้นทางด้านกฎระเบียบจากสถานะรอเป็นอนุมัติและเปิดตัวการจำหน่ายเชิงพาณิชย์

Agios: การประชุมก่อนยื่น sNDA กับ FDA สำหรับ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว กำหนดไว้ในไตรมาส 1 ปี 2026

แถลงการณ์ระบุว่า Agios จะจัดประชุมก่อนยื่น sNDA กับ FDA ในไตรมาส 1 ปี 2026 สำหรับ mitapivat ในโรคเซลล์รูปเคียว หลังจากนั้นบริษัทมีแผนยื่นคำขอการตลาดในสหรัฐฯ ซึ่งถือเป็นเป้าหมายด้านกฎระเบียบถัดไปสำหรับข้อบ่งใช้โรคเซลล์รูปเคียว หลังจากการอ่านผลข้อมูลหลักในเดือนพฤศจิกายน 2025

Agios: FDA ขยายระยะเวลา PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA ถึง 7 ธ.ค. 2025

FDA ขยายระยะเวลาเป้าหมาย PDUFA สำหรับ sNDA ของ PYRUKYND ใน thalassemia ออกไปสามเดือนเป็นวันที่ 7 ธันวาคม 2025 หลังจากขอ REMS เนื่องจากความเสี่ยงต่อการบาดเจ็บของตับ การขยายระยะเวลาไม่ได้เกิดจากข้อมูลประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยใหม่ การยื่นขออยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA อย่างต่อเนื่อง และการเตรียมการเปิดตัวในสหรัฐฯ ยังดำเนินอยู่