BridgeBio รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับ encaleret ใน ADH1

การศึกษาระยะที่ 3 CALIBRATE ผ่านเกณฑ์ประสิทธิภาพหลักและรองที่สำคัญทั้งหมด โดยแสดงให้เห็นว่า 76% ของผู้ป่วยที่ได้รับ encaleret บรรลุเป้าหมายแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะ เมื่อเทียบกับ 4% ที่ได้รับการรักษาแบบดั้งเดิม การยื่น NDA มีกำหนดในครึ่งแรกของปี 2026 เพื่อสนับสนุนการอนุมัติแบบเต็มรูปแบบ

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 29 ต.ค. 2568 20:09
เหตุการณ์: ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: BBIOBridgeBio
สินทรัพย์: acoramidis
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 27 พ.ย. 2569 · เชิงบวก
ค่า p ของ ahv: p<0.0001
ความแตกต่างเฉลี่ยของ ahv: +2.10 ซม./ปี
ความแตกต่างเฉลี่ยของ ahv แบบ ls: +1.74 ซม./ปี
อัตราภาวะฟอสเฟตในเลือดสูง: 4%
ค่า p ของสัดส่วนร่างกาย: p<0.05
ส่วนสูง Z-score ค่าเฉลี่ย LS ที่เพิ่มขึ้น: +0.41 SD
ความแตกต่างเฉลี่ยของสัดส่วนร่างกายแบบ ls: -0.05

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 ef20057894_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับ Encaleret ในผู้ป่วยที่มีภาวะแคลเซียมในเลือดต่ำแบบถ่ายทอดทางพันธุกรรมชนิดที่ 1 - การศึกษาของ encaleret สำหรับผู้ป่วย ADH1 ผ่านเกณฑ์ประสิทธิภาพหลักและรองที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมด - เกณฑ์ประสิทธิภาพหลักผ่านโดยมีผู้เข้าร่วม 76% ที่ได้รับ encaleret บรรลุระดับแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะภายในช่วงเป้าหมายที่สัปดาห์ที่ 24 เมื่อเทียบกับ 4% ที่ได้รับการรักษาแบบดั้งเดิมที่สัปดาห์ที่ 4 (p<0.0001) - ในการวิเคราะห์รองที่สำคัญ 91% ของผู้เข้าร่วมที่ได้รับ encaleret มีระดับ PTH ที่สมบูรณ์สูงกว่าขีดจำกัดล่างของช่วงอ้างอิงที่สัปดาห์ที่ 24 เมื่อเทียบกับ 7% ของผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาแบบดั้งเดิมที่สัปดาห์ที่ 4 (p<0.0001) - Encaleret สามารถทนได้ดี

SEC 8-K