BridgeBio ยื่น NDA สำหรับ encaleret ใน ADH1

BridgeBio ได้ยื่น NDA ต่อ FDA สำหรับ encaleret ในฐานะการรักษาแบบ first-in-class ที่มีศักยภาพสำหรับ ADH1 การยื่นครั้งนี้ได้รับการสนับสนุนจากผลการทดลอง Phase 3 CALIBRATE ที่เป็นบวก ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการทำให้ calcium homeostasis เป็นปกติอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ บริษัทคาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐฯ ในช่วงต้นปี 2027 และวางแผนยื่น MAA ต่อ EMA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 13 พ.ค. 2569 20:01
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: BBIOBridgeBio
สินทรัพย์: acoramidis
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
การฟื้นฟู PTH ภายในร่างกาย เฟส 3: การฟื้นฟู PTH ภายในร่างกาย 91.1% vs 0%
จุดสิ้นสุดหลัก phase3: 76% เทียบกับ 4% การทำให้แคลเซียมในเลือดและปัสสาวะปกติ (p<0.0001)
จุดสิ้นสุดรอง phase3: 76% เทียบกับ 19% การทำให้แคลเซียมในเลือดและปัสสาวะปกติ (p<0.0001)

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 ef20073370_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio ยื่น NDA ต่อ FDA สำหรับ Encaleret สำหรับบุคคลที่เป็นโรค ADH1 - ผลการทดลองหลัก Phase 3 CALIBRATE ถูกนำเสนอในการนำเสนอแบบปากเปล่าที่ 2026 ECE แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่รวดเร็วและยั่งยืนของ encaleret ในพารามิเตอร์ทางคลินิกหลักของ ADH1 - ผลการทดลอง Phase 3 CALIBRATE บรรลุเป้าหมายประสิทธิภาพหลักและรองที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมด 76% ของผู้เข้าร่วมที่ได้รับ encaleret บรรลุระดับ calcium ในเลือดและปัสสาวะภายในช่วงเป้าหมายที่สัปดาห์ที่ 24 เทียบกับ 4% เมื่อได้รับการรักษาแบบดั้งเดิมที่สัปดาห์ที่ 4 (p<0.0001) - Encaleret อาจมีสิทธิ์ได้รับการพิจารณาแบบเร่งด่วน BridgeBio คาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐฯ ในช่วงต้นปี 2027 - หากได้รับการอนุมัติ encaleret อาจเป็นการรักษาครั้งแรกที่ได้รับอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับ

SEC 8-K