原始来源记录
重大申请已提交
LRMR：nomlabofusp 针对弗里德赖希共济失调的 BLA 计划于 2026 年第二季度提交
Larimar 公布了长期开放标签数据的积极结果，显示 FXN 水平持续升高且临床指标呈改善趋势，并表示寻求加速批准的 BLA 现计划于 2026 年第二季度提交。公司还报告了与 FDA 达成的新起始剂量方案，以降低过敏反应风险。
关键事实
- 申报时间
- 2025年9月29日 11:00
- 事件
- 申请已提交
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- FXN 6个月
- 100%（10/10）>健康中位数50%
- mFARS变化
- -2.25 vs +1.00（FACOMS）
- 过敏反应病例
- 7例
- 1年参与者
- 8例
- 6个月参与者
- 14例
- 开放标签研究参与者
- 39例
来源摘录
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml