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重大申请已提交

Larimar 提交滚动 BLA 的首个模块，用于 nomlabofusp 治疗弗里德赖希共济失调

Larimar 已启动滚动 BLA 提交，以加速批准 nomlabofusp，此前 FDA 确认现有数据包似乎足以进行审查。首个模块已提交；其余模块预计于 2026 年下半年提交。FDA 重申愿意考虑将皮肤 FXN 作为新型替代终点。

关键事实

申报时间: 2026年6月29日 10:33
事件: 申请已提交
方向: 积极
公司: LRMRLarimar
资产: nomlabofusp
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
皮肤功能1年: 100%（9/9）>50%健康志愿者均值
mFARS 1年差异: 与FACOMS相比2.6分差异
过敏反应率: 43例患者中10例

来源摘录

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics 报告阳性开放标签数据并提交滚动 BLA 首个模块，以加速批准 nomlabofusp 治疗弗里德赖希共济失调 • FDA 在多学科 B 型 pre-BLA 会议纪要中与 BLA 数据包提交达成一致；滚动 BLA 首个模块已提交，其余模块预计于 2026 年下半年提交 • 每日 nomlabofusp 在 1 年和 18 个月时增加并维持皮肤 FXN 水平；100%（9/9）的参与者在 1 年时达到并维持超过健康志愿者平均水平 50% 的水平（与无症状杂合携带者相当） • 在 nomlabofusp 治疗 1 年时（n = 13），mFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFIS 均持续定向改善，而 FAC 则出现恶化

SEC 8-K

该资产的更多信息

重大

2026年8月4日