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重大申请已提交

Larimar 提交滚动 BLA 首模块，nomlabofusp 获批在望

Larimar 已启动滚动 BLA 提交，寻求 nomlabofusp 在弗里德赖希共济失调中的加速批准，首模块已提交，完整提交预计于 2026 年下半年完成。FDA 在 B 类 pre-BLA 会议后确认了与公司的共识，包括接受现有开放标签数据包及 FXN 作为新型替代终点。公司还预计于 2026 年第三季度在全球确证性 3 期研究中完成首例患者给药。

关键事实

申报时间: 2026年8月4日 11:02
事件: 申请已提交
方向: 积极
公司: LRMRLarimar
资产: nomlabofusp
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源

来源摘录

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics 发布 2026 年第二季度财务及业务更新 • 更长期的开放标签研究数据进一步证实了 nomlabofusp 明确的安全性特征、皮肤 frataxin 水平的持续升高，以及关键临床结局指标的持续改善 • 患者与研究者热情高涨，7 月又有额外受试者入组开放标签研究，截至月底仍有数名成人和青少年处于筛选阶段 • 滚动 BLA 提交寻求加速批准已启动，首模块已提交，完整提交预计于 2026 年下半年完成 • 全球确证性 3 期研究首例患者给药预计于 2026 年第三季度 • 现金、现金等价物及有价证券共计 1.563 亿美元

SEC 8-K

该资产的更多信息

重大

2026年6月29日