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重大申请已提交

Larimar Therapeutics 计划在 2026 年第二季度提交 nomlabofusp 的 BLA

该公司宣布计划在 2026 年第二季度提交 BLA，寻求加速批准 nomlabofusp 用于治疗弗里德赖希共济失调。已与 FDA 达成一致，采用修改后的起始剂量方案以降低过敏反应风险，并将其纳入 III 期方案。公司还计划在 2026 年第一季度更新监管和开放标签研究信息。

关键事实

申报时间: 2025年11月5日 12:03
事件: 申请已提交
方向: 中性
公司: LRMRLarimar
资产: nomlabofusp
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源

来源摘录

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics 公布 2025 年第三季度财务业绩 • 在开放标签 (OL) 研究中，接受 6 个月每日 nomlabofusp 给药后，100% 的参与者（n = 10）达到与无症状携带者相似的皮肤 FXN 水平 • 在 OL 研究中，mFARS、FARS-ADL、9-HPT 和 MFIS 均呈现一致的方向性改善，持续 1 年，强化了 nomlabofusp 改变 FA 病程的潜力，而 FACOMS 自然史研究参考人群则呈恶化趋势 • 在 OL 研究中，39 名参与者（以及在所有 nomlabofusp 研究中接受至少 1 剂的 65 名参与者中），7 人在给药的前 6 周内发生过敏反应，经标准治疗后恢复正常状态；排除这些事件，l

SEC 8-K

该资产的更多信息

重大

2026年8月4日