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重大申请已提交

Larimar 提交 nomlabofusp 在 FA 中的滚动 BLA 首个模块

Larimar 已启动滚动 BLA 提交，用于 nomlabofusp 在 Friedreich’s ataxia 中的加速批准，此前 FDA 确认现有数据包似乎已足够。首个模块已提交；其余模块预计将于 2026 年下半年提交。FDA 重申愿意考虑将皮肤 FXN 作为新型替代终点。

关键事实

申报时间: 2026年6月29日 10:30
事件: 申请已提交
方向: 积极
公司: LRMRLarimar
资产: nomlabofusp
来源: 公司新闻稿
可信度: 有来源
过敏反应: 10/43（9 例既往暴露）
皮肤 FXN 1 年: 100%（9/9）>50% 健康平均值
mFARS 1 年差异: 2.6 分
mFARS 18 个月差异: 4.6 分

来源摘录

Larimar Therapeutics 报告阳性开放标签数据并提交滚动 BLA 首个模块，用于 nomlabofusp 在 Friedreich’s Ataxia 中的加速批准多学科 B 型 pre-BLA 会议纪要中 FDA 同意提交 BLA 数据包；滚动 BLA 首个模块已提交，其余模块预计 2026 年下半年提交每日 nomlabofusp 在 1 年和 18 个月时增加并维持皮肤 FXN 水平；100%（9/9）的参与者在 1 年时达到并维持超过健康志愿者平均水平的 50%（与无症状杂合子携带者相当）在 nomlabofusp 治疗 1 年时（n = 13），mFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFIS 均持续出现方向性改善，而 FACOMS 自然史研究参考人群则出现恶化 On

公司新闻稿

该资产的更多信息

重大

2026年8月4日