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決策級主要結果 (Topline)
enGene：LEGEND 關鍵試驗群組顯示 detalimogene 完全緩解率達 54%，6 個月完全緩解率達 43%
本新聞稿提供 LEGEND 試驗 125 名患者關鍵群組的最新期中療效與安全性數據。數據顯示，任何時間點的完全緩解率為 54%，六個月完全緩解率為 43%，進展為肌肉侵犯性疾病的比率僅 3.2%，且耐受性良好。公司計劃進一步與 FDA 溝通，並可能於 2026 年下半年更新 BLA 申請進度。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年5月7日 上午11:11
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 中性
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 行事曆
- 試驗結果公布 · 2026年7月1日 · 正面
- 3 個月完全緩解率
- 56%（n=62）
- 6 個月完全緩解率
- 62%（n=37）
- 治療相關不良事件發生率
- 42%
- 任何時間完全緩解率
- 63%（n=62）
- 劑量中斷率
- 1.6%
來源摘錄
EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene 公佈 LEGEND 關鍵群組最新期中結果 任何時間點完全緩解 (CR) 率達 54%；六個月 CR 率達 43% 進展為肌肉侵犯性或更高階段疾病的比率低 (3.2%) 出現治療相關不良事件 (TRAEs) 的患者比例低 (55%)，且幾乎皆為輕度 因 TRAEs 而導致治療中斷 (2.4%) 或停藥 (2.4%) 的患者比例低 Kaplan-Meier 估計 12 個月 CR 率為 25% enGene 將於今日（2026 年 5 月 7 日）上午 8:00 ET 舉行網路直播討論結果 BOSTON & MONTREAL, May 7, 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN 或「enGene」或「公司」)，一家臨床階段非病毒基因醫藥公司，今日報告