原始出處紀錄
重大申請已送件
LRMR：nomlabofusp 用於弗里德賴希共濟失調的 BLA 目標訂於 2026 年第二季
Larimar 宣布長期開放標籤資料正面，顯示 FXN 持續增加且臨床指標呈現改善方向，並表示 BLA 加速核准申請目標訂於 2026 年第二季。公司亦公布已與 FDA 達成新起始劑量方案，以降低過敏反應風險。
關鍵事實
- 申報時間
- 2025年9月29日 上午11:00
- 事件
- 申請已送件
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- FXN 6個月
- 100%（10/10）>健康中位數50%
- mFARS變化
- -2.25 vs +1.00（FACOMS）
- 過敏反應病例
- 7例
- 1年參與者
- 8名
- 6個月參與者
- 14名
- 開放標籤研究參與者
- 39名
來源摘錄
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml