原始出處紀錄
重大申請已送件
Larimar 提交 nomlabofusp 於 FA 的滾動式 BLA 首個模組
Larimar 已啟動 nomlabofusp 於弗里德賴希氏共濟失調加速核准的滾動式 BLA 提交，FDA 確認現有資料套件似乎足夠。第一個模組已提交；其餘模組預計於 2026 年下半年提交。FDA 重申願意考慮皮膚 FXN 作為新穎替代終點。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年6月29日 上午10:30
- 事件
- 申請已送件
- 方向
- 正面
- 來源
- 公司新聞稿
- 可信度
- 有出處
- 過敏性休克
- 10/43（9 次先前暴露）
- 皮膚 fxn 1 年
- 100%（9/9）>50% 健康平均值
- mFARS 1 年差異
- 2.6 分
- mFARS 18 個月差異
- 4.6 分
來源摘錄
Larimar Therapeutics 報告開放標籤正面資料並提交 nomlabofusp 於弗里德賴希氏共濟失調加速核准的滾動式 BLA 首個模組 多領域 Type B 上市前會議紀錄中，FDA 同意提交 BLA 資料套件；首個滾動式 BLA 模組已提交，其餘模組預計 2026 年下半年提交 每日 nomlabofusp 在 1 年及 18 個月時增加並維持皮膚 FXN 濃度；100%（9/9）受試者在 1 年時達到並維持超過健康志願者平均濃度 50% 的濃度（相當於無症狀雜合子帶原者） 在 nomlabofusp 治療 1 年後（n = 13），mFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFIS 持續呈現方向性改善，相較於 FACOMS 自然病史研究參考族群的惡化 On
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重大
2025年10月14日
上午11:00
LRMRLarimar