原始出處紀錄
重大申請已送件
Larimar 提交 nomlabofusp 用於弗里德賴希共濟失調的滾動 BLA 首個模組
Larimar 已啟動 nomlabofusp 加速核准的滾動 BLA 提交，FDA 確認現有數據包足以進行審查。首個模組已提交；其餘模組預計於 2026 年下半年提交。FDA 重申願意考慮將皮膚 FXN 作為新型替代終點。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年6月29日 上午10:33
- 事件
- 申請已送件
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 皮膚功能 1 年
- 100%（9/9）>50% 健康志願者平均值
- mFARS 1 年差異
- 與 FACOMS 相比 2.6 分差異
- 過敏反應率
- 43 名受試者中有 10 名
來源摘錄
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics 公布正面開放標籤數據並提交 nomlabofusp 用於弗里德賴希共濟失調加速核准的滾動 BLA 首個模組 • FDA 在多學科 Type B pre-BLA 會議紀錄中同意提交 BLA 數據包；滾動 BLA 首個模組已提交，其餘模組預計於 2026 年下半年提交 • 每日 nomlabofusp 在 1 年及 18 個月時增加並維持皮膚 FXN 水平；100%（9/9）受試者在 1 年時達到並維持超過健康志願者平均水平的 50%（相當於無症狀雜合子攜帶者） • 在 nomlabofusp 治療 1 年後（n = 13），mFARS、FARS-ADL、9-HPT、MFIS 均持續呈現方向性改善，相較於 FAC 的惡化
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重大
2025年10月14日
上午11:00
LRMRLarimar