NGNE Neurogene

Neurogene präsentiert neue präklinische NGN-401-Daten auf dem ESGCT-Kongress 2026

Neurogene präsentierte neue präklinische Daten auf dem 33. Jahreskongress der ESGCT (27.–30. Oktober 2026), die das Design von NGN-401 mit einzelsträngigem AAV für eine schnelle und dauerhafte Expression des vollständigen MECP2, den miRNA-basierten EXACT-Regulationsmechanismus und die Biodistribution nach ICV-Verabreichung untermauern. Die Daten stimmen mit den frühen klinischen Verbesserungen überein, die in der laufenden Phase-1/2-Studie beobachtet wurden (Stichtag 16. Juni 2026). NGN-401 befindet sich weiterhin in der späten klinischen Entwicklung mit mehreren regulatorischen Auszeichnungen.

Neurogene präsentiert präklinische und klinische Daten zu NGN-401 auf dem ESGCT 2026

Neurogene wird neue präklinische Daten zur Expressionskinetik von NGN-401 nach Einzelstrang-AAV-Verabreichung, zur miRNA-basierten Regulation einschließlich EXACT-Technologie und zur ICV-Verabreichung auf dem 33. Jahreskongress der ESGCT (27.–30. Oktober 2026 in Hamburg) präsentieren. Die Präsentationen umfassen Beobachtungen zur frühen Zeit bis zum Ansprechen aus der laufenden Phase-1/2-Studie. Dies ist eine wissenschaftliche Konferenzaktualisierung ohne Änderung des regulatorischen Wegs oder des klinischen Entwicklungsstatus von NGN-401 bei Rett-Syndrom.

Neurogene berichtet positive Phase-1/2-Daten für NGN-401 bei Rett-Syndrom

Das 8-K gibt bekannt, dass Neurogene aktualisierte positive klinische Daten aus seiner Phase-1/2-Studie mit der Gentherapie NGN-401 bei weiblichen Patientinnen mit Rett-Syndrom veröffentlicht hat. Das Unternehmen hat außerdem am selben Tag eine Telefonkonferenz abgehalten und eine Unternehmenspräsentation zur Verfügung gestellt. Im Filing wird kein zukünftiges regulatorisches Meilensteindatum genannt.

Neurogene Juni 2026 Unternehmenspräsentation: NGN-401 Meilensteine

Die Präsentation besagt, dass 12+ Monate Phase 1/2-Daten für alle 10 Teilnehmer Mitte 2026 vorgestellt werden und dass die Embolden-registrierungsrelevante Studie die Dosierung von 25 Teilnehmern abgeschlossen hat. Es wird auch darauf hingewiesen, dass die PPQ-Kampagne für Mitte 2026 geplant ist und dass Topline-Daten von Embolden für das zweite Halbjahr 2027 erwartet werden.

Neurogene: Embolden-Registrierungsstudie zu 100 % rekrutiert; Dosierungsabschluss 2Q 2026

Die Unternehmenspräsentation besagt, dass 100 % der Teilnehmer in die Embolden-Registrierungsstudie von NGN-401 bei Rett-Syndrom aufgenommen wurden und mehr als 50 % dosiert wurden. Das Unternehmen gibt nun an, dass die Dosierung für die einzige Registrierungsstudie im 2Q 2026 abgeschlossen sein wird und die Präsentation von 12+ Monaten Phase-1/2-Daten für alle 10 Teilnehmer Mitte 2026 erfolgen wird.

Neurogene NGN-401 erhält FDA Breakthrough Therapy Designation

NGN-401, Neurogenes experimentelle Gentherapie für das Rett-Syndrom, hat von der FDA die Breakthrough Therapy Designation erhalten. Diese Auszeichnung bietet dem Programm eine beschleunigte behördliche Prüfung und intensivierte FDA-Interaktion. Die Auszeichnung wurde in der Pressemitteilung vom 26. Februar 2026 bekannt gegeben, die dem 8-K beigefügt ist.