Rhythm Pharmaceuticals: EMANATE Phase 3 Topline-Ergebnisse verfehlen primäre Endpunkte

Die vier EMANATE Phase 3 Substudien zur Bewertung von Setmelanotide bei heterozygoten MC4R-Pathway-Adipositas-Erkrankungen verfehlten ihre vordefinierten primären Endpunkte zur BMI-Reduktion nach 52 Wochen. Post-hoc-Analysen zeigten statistisch signifikante BMI-Reduktionen in den POMC/PCSK1- und SRC1 (NCOA1)-Substudien, diese sind jedoch explorativ und nicht regulatorisch verwertbar. Rhythm wird die Daten nutzen, um die Variantenauswahl zu verfeinern und die Entwicklung von MC4R-Agonisten der nächsten Generation zu steuern.

Kernfakten

Eingereicht: 16. März 2026, 20:30
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Negativ
Unternehmen: RYTMRhythm
Asset: setmelanotide
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 20. März 2026 · Positiv
SH2B1-BMI-Reduktion: -1,7% placebokorrigiert (p=0,43)
LEPR-Hets-BMI-Reduktion: -3,6% placebokorrigiert (p=0,94)
SRC1-NCOA1-BMI-Reduktion: -4,0% placebokorrigiert (p=0,12)
POMC-PCSK1-Hets-BMI-Reduktion: -4,3% placebokorrigiert (p=0,15)
SRC1-NCOA1-Posthoc-BMI-Reduktion: -6,2% LS-Mittelwert (p<0,0001)
POMC-PCSK1-Hets-Posthoc-BMI-Reduktion: -5,5% LS-Mittelwert (p=0,0010)

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 ex991rytm20260616emanatepr.htm EX-99.1 Dokument EXHIBIT 99.1 Rhythm Pharmaceuticals gibt Topline-Ergebnisse der Phase-3-EMANATE-Studie bekannt -- Vier Substudien verfehlten die vordefinierten primären Endpunkte -- -- Post-hoc-Analysen zeigen, dass Setmelanotide bei Patienten mit Adipositas aufgrund einer heterozygoten Variante der POMC/PCSK1- und SRC1 (NCOA1)-Gene nach 52 Wochen statistisch signifikante BMI-Reduktionen erzielte – -- Telefonkonferenz heute um 16:30 Uhr ET geplant – BOSTON, 16. März 2026 – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), ein globales biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, das sich auf die Transformation des Lebens von Patienten mit seltenen neuroendokrinen Erkrankungen konzentriert, gab heute die Topline-Ergebnisse der EMANATE-St

SEC 8-K