Agios: la FDA aprueba AQVESME (mitapivat) para la anemia por talasemia
La FDA aprobó AQVESME (mitapivat) en diciembre de 2025 como el único medicamento para la anemia en adultos con talasemia alfa o beta, independientemente de la carga transfusional. El producto ya está disponible en EE.UU. tras la implementación de REMS a finales de enero de 2026. Esto convierte la vía regulatoria de pendiente a aprobada e inicia la disponibilidad comercial.
Decisión de la FDA (PDUFA) · 1 nov 2026 · Aprobado
Extracto de la fuente
EX-99.1
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agio-21226xfyxex991earning.htm
EX-99.1
Document
Exhibit 99.1
Agios Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Provides Business Update
• PYRUKYND® (mitapivat) worldwide net revenues of $20.0 million in fourth quarter and $54.0 million for full year
• AQVESME™ (mitapivat) for thalassemia now available in U.S. following FDA approval
• Company will have pre-sNDA meeting with FDA for mitapivat in sickle cell disease in first quarter of 2026
• Phase 2 tebapivat trial in sickle cell disease fully enrolled; topline results expected in second half of 2026
• $1.2 billion dollars in cash, cash equivalents, and marketable securities as of December 31, 2025
CAMBRIDGE, Mass. , Feb. 12, 2026 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a commercial-stage biopharmaceu