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Agios: la FDA establece el 1 de noviembre de 2026 como fecha PDUFA para la sNDA de mitapivat en la enfermedad de células falciformes

La FDA otorgó Revisión Prioritaria y estableció la fecha límite PDUFA del 1 de noviembre de 2026 para la sNDA de mitapivat en la enfermedad de células falciformes. La solicitud se presentó bajo la vía de aprobación acelerada y requerirá un ensayo confirmatorio de Fase 3 (REIGNITE) para verificar el beneficio clínico. Esto establece un punto de decisión regulatoria a corto plazo para una posible nueva indicación.

Agios presenta datos de la fase 3 RISE UP de mitapivat en la sesión plenaria de EHA 2026

Agios presentó los resultados detallados de 52 semanas de la fase 3 RISE UP en la sesión plenaria de EHA 2026, mostrando una respuesta de hemoglobina estadísticamente significativa (40,6 % frente a 2,9 %) y una reducción clínicamente significativa de la carga transfusional (41,1 % menos de pacientes transfundidos). Los análisis post-hoc demostraron que los respondedores de hemoglobina experimentaron reducciones significativas en las crisis dolorosas de células falciformes, hospitalizaciones y fatiga, reforzando el perfil antihemolítico de mitapivat antes de su presentación de sNDA para aprobación acelerada.

Agios presenta una sNDA para la aprobación acelerada de mitapivat en la enfermedad de células falciformes

Agios ha presentado una sNDA a la FDA para la aprobación acelerada de mitapivat en la enfermedad de células falciformes. La presentación sigue al acuerdo de la FDA sobre un ensayo confirmatorio requerido diseñado para demostrar la reducción de la carga transfusional. Se espera la aceptación de la presentación y el calendario de revisión de la FDA en el tercer trimestre de 2026 tras el período de revisión de la presentación de 60 días.

Agios planea presentar una sNDA para mitapivat en la enfermedad de células falciformes en el segundo trimestre de 2026

Agios confirmó que presentará una sNDA para mitapivat en la enfermedad de células falciformes bajo la vía de aprobación acelerada de la FDA en el segundo trimestre de 2026 tras completar su reunión previa a la sNDA con la FDA. La presentación sigue a las aprobaciones anteriores de la compañía en talasemia y se posiciona como el siguiente paso regulatorio para el activo.

Agios: la FDA aprueba AQVESME (mitapivat) para la anemia por talasemia

La FDA aprobó AQVESME (mitapivat) en diciembre de 2025 como el único medicamento para la anemia en adultos con talasemia alfa o beta, independientemente de la carga transfusional. El producto ya está disponible en EE.UU. tras la implementación de REMS a finales de enero de 2026. Esto convierte la vía regulatoria de pendiente a aprobada e inicia la disponibilidad comercial.

Agios: reunión pre-sNDA con la FDA para mitapivat en anemia falciforme programada para el primer trimestre de 2026

El comunicado de prensa indica que Agios celebrará una reunión pre-sNDA con la FDA en el primer trimestre de 2026 para mitapivat en anemia falciforme, tras lo cual la compañía planea presentar una solicitud de comercialización en EE. UU. Esto establece el próximo hito regulatorio para la indicación de anemia falciforme tras los resultados principales de noviembre de 2025.

Agios: la FDA extiende la PDUFA de la sNDA de PYRUKYND en talasemia al 7 de diciembre de 2025

La FDA extendió la fecha límite PDUFA para la sNDA de PYRUKYND en talasemia tres meses hasta el 7 de diciembre de 2025 tras solicitar un REMS por el posible riesgo de lesión hepatocelular. La extensión no se debió a nuevos datos de eficacia o seguridad; la solicitud sigue bajo revisión activa de la FDA y continúan los preparativos para el lanzamiento en EE.UU.