Ionis: Zilganersen Fase 1-3 resultados principales positivos en la enfermedad de Alexander

Zilganersen 50 mg cumplió el criterio de valoración principal de estabilización de la velocidad de la marcha (10MWT) con una diferencia media del 33,3% frente al control (p=0,0412) en la semana 61. La compañía planea la presentación de la NDA en el primer trimestre de 2026, marcando la primera terapia modificadora de la enfermedad que muestra beneficio en esta rara afección neurológica.

Datos clave

Presentado: 22 sept 2025, 11:05
Evento: Resultados principales
Dirección: Positivo
Empresa: IONSIonis
Activo: zilganersen
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
rango de edad: 1.5-53 años
semana del estudio: 61
participantes: 54
p valor 10MWT: 0.0412
diferencia media 10MWT: 33.3%

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis anuncia resultados principales positivos del estudio pivotal de zilganersen en la enfermedad de Alexander – Primer y único medicamento en investigación que demuestra un impacto clínicamente significativo y modificador de la enfermedad en esta rara afección neurológica, a menudo mortal – – Presentación de la NDA prevista para el primer trimestre de 2026 – CARLSBAD, Calif., 22 de septiembre de 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy resultados principales positivos del estudio pivotal de zilganersen en niños y adultos que viven con la enfermedad de Alexander (AxD), una afección neurológica rara, progresiva y a menudo mortal sin tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados. Zilganersen 50 mg de

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