Ionis: fecha PDUFA de zilganersen fijada para el 22 de septiembre de 2026

La FDA ha establecido la fecha de acción PDUFA para el 22 de septiembre de 2026 para zilganersen bajo Revisión Prioritaria. El comunicado de prensa también presenta datos adicionales positivos del estudio pivotal en los puntos finales motores, reportados por el paciente y reportados por el clínico que respaldan los resultados principales anunciados previamente.

Datos clave

Presentado: 21 abr 2026, 11:00
Evento: Fecha PDUFA fijada
Dirección: Positivo
Empresa: IONSIonis
Activo: zilganersen
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 22 sept 2026 · Positivo
GFAP p: 0.003
10MWT p: 0.041
GMFM-88 p: 0.034
reducción GFAP: 33.6%
diferencia 10MWT: 33.3%
diferencia GMFM-88: 22.9 puntos

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 ef20071051_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 FINAL: April 20, 2026 Ionis presenta nuevos datos del estudio pivotal de zilganersen en la enfermedad de Alexander (AxD) en la Reunión Anual AAN 2026 – Los nuevos datos destacan el posible beneficio del tratamiento en múltiples dominios de síntomas de AxD, reforzando el impacto positivo de zilganersen en las personas que viven con esta enfermedad neurológica rara y a menudo mortal – – Fecha PDUFA fijada para el 22 de septiembre de 2026 – CARLSBAD, Calif., April 21, 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunció hoy resultados positivos adicionales del estudio pivotal de zilganersen en niños y adultos que viven con la enfermedad de Alexander (AxD), una afección neurológica rara, progresiva y a menudo mortal sin tra

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