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Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 no alcanza el criterio de valoración principal

El ensayo de resultados de fase 3 HORIZON de Novartis para pelacarsen no cumplió su criterio de valoración cardiovascular compuesto principal frente a placebo. Royalty Pharma no realizará ningún pago por hitos a Ionis y su participación en los royalties de Spinraza revertirá a Ionis tras $550 million en pagos, lo que supone un rendimiento de 1.1x sobre la inversión de $500 million.

Ionis: la FDA aprueba Zanvastro (zilganersen) para la enfermedad de Alexander

La FDA ha concedido la aprobación completa para la inyección de zilganersen (Zanvastro), convirtiéndolo en la primera terapia aprobada para la enfermedad de Alexander tanto en pacientes pediátricos como adultos. Esto convierte el activo de un candidato en investigación a un producto aprobado, completando su trayectoria regulatoria.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · La FDA aprueba Zanvastro (zilganersen)

La FDA lista Zanvastro (zilganersen) como aprobación de medicamento novedoso #37 de 2026 el 2026-09-03: Para tratar la enfermedad de Alexander en pacientes pediátricos y adultos

Ionis: zilganersen NDA bajo Revisión Prioritaria, PDUFA 22 Sep 2026

El 8-K indica que la NDA para zilganersen en la enfermedad de Alexander está bajo Revisión Prioritaria de la FDA con una fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de septiembre de 2026. Ionis también firmó un acuerdo de licencia con Recordati para el desarrollo y comercialización fuera de EE.UU. Esto establece el próximo punto de decisión regulatoria para el activo.

Ionis: el ensayo de fase 3 CARDIO-TTRansform no alcanzó el criterio de valoración principal para eplontersen en ATTR-CM

El ensayo de fase 3 CARDIO-TTRansform de eplontersen en ATTR-CM no alcanzó su criterio de valoración principal compuesto de mortalidad cardiovascular y eventos cardiovasculares recurrentes frente a placebo. Solo se observó un beneficio nominalmente significativo (HR 0.71) en el subgrupo preespecificado de monoterapia, mientras que los pacientes en tratamiento con estabilizadores de fondo no mostraron efecto terapéutico. Los datos completos se presentarán en el Congreso ESC de agosto de 2026.

Ionis completa la inscripción de la cohorte pivotal en el estudio de fase 3 REVEAL de obudanersen

Ionis anunció la finalización de la inscripción en la cohorte pediátrica pivotal (Cohorte 1, n=136) del estudio de fase 3 REVEAL. La cohorte de adultos (Cohorte 2) aún está reclutando y se espera que finalice en el tercer trimestre de 2026. Los datos principales del estudio REVEAL completo se prevén ahora para la segunda mitad de 2027.

Ionis: la FDA aprueba TRYNGOLZA (olezarsen) para sHTG

La FDA aprobó TRYNGOLZA (olezarsen) como la primera y única terapia indicada para reducir los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda en adultos con hipertrigliceridemia grave (TG ≥500 mg/dL). La aprobación se basó en los datos de los ensayos de fase 3 CORE y CORE2 que mostraron una reducción de TG de hasta el 72 % y hasta un 91 % menos de episodios de pancreatitis aguda. El producto estará disponible en EE. UU. en julio.

Biogen’s salanersen recibe la designación de terapia innovadora de la FDA para la AME

La FDA otorgó a salanersen la designación de terapia innovadora para la AME basándose en datos exploratorios de la fase 1b. La designación reconoce la mejora sustancial potencial sobre la terapia disponible y acelera el desarrollo y la revisión. Biogen está avanzando tres estudios globales de fase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) para respaldar la vía regulatoria del activo.

Biogen: los resultados preliminares de la fase 2 CELIA muestran reducción de tau y beneficio cognitivo para diranersen

El estudio de fase 2 CELIA cumplió con los criterios de valoración secundarios y exploratorios clave, demostrando reducciones robustas en tau en LCR y en la patología tau-PET, además de una ralentización del deterioro clínico en todas las dosis, especialmente en el brazo de 60 mg q24w. Aunque no se alcanzó el criterio de valoración principal (respuesta a la dosis en CDR-SB en la semana 76), los datos proporcionan la primera evidencia aleatorizada de fase 2 de que un ASO dirigido a tau puede influir tanto en biomarcadores como en cognición en la enfermedad de Alzheimer temprana, lo que ha llevado a Biogen a avanzar el programa hacia el desarrollo registracional.

Metagenomi: Presentación del IND de MGX-001 prevista para el 4T 2026

La compañía confirmó que su principal programa para la hemofilia A sigue en marcha para la presentación del IND en el cuarto trimestre de 2026. Esta presentación tiene como objetivo permitir los primeros estudios en humanos en 2027, sujeto a la aprobación regulatoria.

Ionis: la sNDA de olezarsen aceptada para revisión prioritaria, PDUFA 30 de junio de 2026

La FDA aceptó la sNDA de olezarsen en sHTG bajo revisión prioritaria con una fecha objetivo de acción PDUFA del 30 de junio de 2026. La compañía elevó su guía de ventas netas máximas para olezarsen en sHTG a >$3B. Los preparativos de lanzamiento siguen en marcha para una posible aprobación en 2026.

Ionis/GSK: NDA de bepirovirsen aceptada para revisión prioritaria, PDUFA 26 oct 2026

La FDA ha aceptado la NDA de GSK para bepirovirsen y ha concedido revisión prioritaria y designación de terapia innovadora. La agencia fijó una fecha objetivo de acción PDUFA del 26 de octubre de 2026, acortando el plazo de revisión a seis meses.

Ionis: fecha PDUFA de zilganersen fijada para el 22 de septiembre de 2026

La FDA ha establecido la fecha de acción PDUFA para el 22 de septiembre de 2026 para zilganersen bajo Revisión Prioritaria. El comunicado de prensa también presenta datos adicionales positivos del estudio pivotal en los puntos finales motores, reportados por el paciente y reportados por el clínico que respaldan los resultados principales anunciados previamente.

Ionis: NDA de zilganersen aceptada para Revisión Prioritaria; PDUFA 22 Sep 2026

La FDA aceptó la NDA de zilganersen y otorgó Revisión Prioritaria, estableciendo una fecha objetivo de acción PDUFA para el 22 de septiembre de 2026. La solicitud está respaldada por el estudio pivotal de fase 1-3 que muestra estabilización estadísticamente significativa de la velocidad de la marcha en la semana 61. Esto avanza zilganersen hacia una posible primera terapia aprobada para la enfermedad de Alexander.

Metagenomi completa la reunión pre-IND para MGX-001; presentación de IND prevista para el 4T 2026

La compañía completó la reunión pre-IND para MGX-001 tras datos en NHP que mostraron actividad curativa de FVIII. Mantiene el rumbo para la presentación regulatoria global, incluida la IND en el 4T 2026. Sujeto a la aprobación, los ensayos clínicos están previstos para comenzar en 2027.

Ionis presenta una sNDA para olezarsen en hipertrigliceridemia grave

Ionis presentó una sNDA para olezarsen en hipertrigliceridemia grave (sHTG) tras los resultados positivos de los ensayos de fase 3 CORE y CORE2. La presentación posiciona a la compañía para un posible segundo lanzamiento independiente en 2026, sujeto a la aceptación y revisión de la FDA.

Ionis: bepirovirsen Fase 3 B-Well 1 y 2 resultados preliminares positivos en CHB

Se anunciaron resultados preliminares positivos de los estudios pivotales de Fase 3 B-Well 1 y B-Well 2 de bepirovirsen en hepatitis B crónica. Los datos mostraron una tasa de curación funcional estadísticamente significativa y clínicamente relevante, lo que desencadenará las solicitudes regulatorias planificadas a nivel mundial en 2026.

Ionis: CORE/CORE2 Fase 3 olezarsen sHTG resultados preliminares – 72% de reducción de TG, 85% de reducción de pancreatitis

Los estudios pivotales de Fase 3 CORE y CORE2 cumplieron el criterio de valoración principal con una reducción de TG ajustada por placebo de hasta el 72% mantenida durante 12 meses. Olezarsen también logró la primera reducción estadísticamente significativa del 85% en eventos de pancreatitis aguda en sHTG y el 86% de los pacientes alcanzó TG <500 mg/dL. Ionis planea presentar una sNDA para las dosis de 50 mg y 80 mg a finales de 2025.

Ionis: Zilganersen Fase 1-3 resultados principales positivos en la enfermedad de Alexander

Zilganersen 50 mg cumplió el criterio de valoración principal de estabilización de la velocidad de la marcha (10MWT) con una diferencia media del 33,3% frente al control (p=0,0412) en la semana 61. La compañía planea la presentación de la NDA en el primer trimestre de 2026, marcando la primera terapia modificadora de la enfermedad que muestra beneficio en esta rara afección neurológica.