Agios : la FDA reporte la PDUFA de la sNDA PYRUKYND dans la thalassémie au 7 décembre 2025

La FDA a reporté de trois mois la date cible PDUFA de la sNDA PYRUKYND dans la thalassémie au 7 décembre 2025 après avoir demandé un REMS en raison du risque potentiel de lésion hépatocellulaire. Ce report n’est pas lié à de nouvelles données d’efficacité ou de tolérance ; la demande reste en cours d’examen actif par la FDA et les préparatifs de lancement aux États-Unis se poursuivent.

Faits clés

Déposé: 30 oct. 2025, 10:32
Événement: Date PDUFA prolongée
Direction: Négatif
Société: AGIOAgios
Actif: mitapivat
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 1 nov. 2026 · Approuvé

Extrait de la source

EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios publie ses résultats financiers du troisième trimestre 2025 et fournit une mise à jour sur ses activités • 12,9 millions de dollars de chiffre d’affaires net PYRUKYND® (mitapivat) au troisième trimestre • Date cible PDUFA de la sNDA PYRUKYND aux États-Unis dans la thalassémie fixée au 7 décembre 2025 • Le CHMP a adopté un avis positif pour PYRUKYND dans la thalassémie ; décision de la CE attendue début 2026 • Résultats topline de l’essai de phase 3 RISE UP dans la drépanocytose d’ici la fin de l’année ; lancement commercial potentiel aux États-Unis en 2026 • Essai de phase 2b tebapivat dans les SMD à risque faible entièrement recruté ; résultats topline attendus début 2026 • 1,3 milliard de dollars en trésorer

SEC 8-K