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Agios : la FDA fixe la date PDUFA au 1er novembre 2026 pour la sNDA du mitapivat dans la drépanocytose

La FDA a accordé un examen prioritaire et fixé une date d'échéance PDUFA au 1er novembre 2026 pour la sNDA du mitapivat dans la drépanocytose. La demande a été soumise dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée et nécessitera un essai de phase 3 confirmatoire (REIGNITE) pour vérifier le bénéfice clinique. Cela établit un point de décision réglementaire à court terme pour une nouvelle indication potentielle.

Agios présente les données de phase 3 RISE UP sur le mitapivat lors de la séance plénière de l'EHA 2026

Agios a présenté les résultats détaillés à 52 semaines de l'étude de phase 3 RISE UP lors de la séance plénière de l'EHA 2026, montrant une réponse hémoglobinique statistiquement significative (40,6 % vs 2,9 %) et une réduction cliniquement significative du fardeau transfusionnel (41,1 % de patients en moins transfusés). Des analyses post-hoc ont démontré que les répondeurs hémoglobiniques ont connu des réductions significatives des crises douloureuses drépanocytaires, des hospitalisations et de la fatigue, renforçant le profil anti-hémolytique du mitapivat avant le dépôt de sa sNDA pour une autorisation accélérée.

Agios soumet une sNDA pour l'approbation accélérée du mitapivat dans la drépanocytose

Agios a soumis une sNDA à la FDA pour l'approbation accélérée du mitapivat dans la drépanocytose. La soumission fait suite à un accord avec la FDA sur un essai confirmatoire requis conçu pour démontrer une réduction de la charge transfusionnelle. L'acceptation du dépôt et le calendrier d'examen par la FDA sont attendus au T3 2026 après la période d'examen du dépôt de 60 jours.

Agios prévoit une soumission de sNDA pour le mitapivat dans la drépanocytose au T2 2026

Agios a confirmé qu'elle soumettra une sNDA pour le mitapivat dans la drépanocytose selon la voie d'approbation accélérée de la FDA au deuxième trimestre 2026 après avoir terminé sa réunion pré-sNDA avec la FDA. Le dépôt fait suite aux approbations antérieures de la société dans la thalassémie et est positionné comme la prochaine étape réglementaire pour l'actif.

Agios : la FDA approuve AQVESME (mitapivat) pour l'anémie thalassémique

La FDA a approuvé AQVESME (mitapivat) en décembre 2025 comme le seul médicament pour l'anémie chez les adultes atteints de thalassémie alpha ou bêta, quel que soit le besoin transfusionnel. Le produit est désormais disponible aux États-Unis après la mise en œuvre du programme REMS fin janvier 2026. Cela convertit le statut réglementaire de en attente à approuvé et lance la disponibilité commerciale.

Agios : réunion pré-sNDA avec la FDA pour le mitapivat dans la drépanocytose prévue au T1 2026

Le communiqué de presse indique qu'Agios tiendra une réunion pré-sNDA avec la FDA au T1 2026 pour le mitapivat dans la drépanocytose, après quoi la société prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis. Cela définit la prochaine étape réglementaire pour l'indication drépanocytose après la lecture des données principales de novembre 2025.

Agios : la FDA reporte la PDUFA de la sNDA PYRUKYND dans la thalassémie au 7 décembre 2025

La FDA a reporté de trois mois la date cible PDUFA de la sNDA PYRUKYND dans la thalassémie au 7 décembre 2025 après avoir demandé un REMS en raison du risque potentiel de lésion hépatocellulaire. Ce report n’est pas lié à de nouvelles données d’efficacité ou de tolérance ; la demande reste en cours d’examen actif par la FDA et les préparatifs de lancement aux États-Unis se poursuivent.