BEAM Beam Therapeutics

BEAM-302 · NCT06389877 रजिस्ट्री अपडेट

नामांकन: 106 → 192; प्राथमिक_परिणाम: ['चरण 1 खुराक अन्वेषण: उपचार-उभरती प्रतिकूल घटनाओं (TEAEs) और गंभीर प्रतिकूल घटनाओं (SAEs) की दरें', 'चरण 2 खुराक विस्तार: कुल AAT के पूर्ण रक्त स्तर'] → ['उपचार-उभरती प्रतिकूल घटनाओं (TEAEs) और गंभीर प्रतिकूल घटनाओं (SAEs) की दरें', 'कुल AAT के पूर्ण रक्त स्तर', 'रक्त में औसत कुल और कार्यात्मक AAT']; देश: {'total_sites': 11, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 3}

बीम थेरेप्यूटिक्स ने BEAM-302 पिवोटल AATD कोहोर्ट में पहले मरीज को डोज दिया

बीम ने AATD से जुड़ी फेफड़ों की बीमारी, लीवर की बीमारी के साथ या बिना, के लिए BEAM-302 के चल रहे फेज 1/2 ट्रायल के ग्लोबल पिवोटल कोहोर्ट में पहले मरीज को डोज दिया है। यह कोहोर्ट संयुक्त राज्य अमेरिका में संभावित त्वरित स्वीकृति पथ का समर्थन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। BEAM-302 के अपडेटेड क्लिनिकल डेटा को ERS कांग्रेस 2026 (5-9 सितंबर, 2026) में लेट-ब्रेकिंग ओरल प्रेजेंटेशन के लिए भी चुना गया है।

बीम थेरेप्यूटिक्स: BEAM-302 AATD टॉपलाइन डेटा; पिवोटल कोहोर्ट H2 2026

AATD में BEAM-302 के लिए अपडेटेड फेज 1/2 टॉपलाइन डेटा ने मजबूत AAT वृद्धि और अच्छी तरह से सहन किए जाने वाले प्रोफाइल को दिखाया, जिससे 60 mg को इष्टतम जैविक खुराक के रूप में चुना गया। FDA फीडबैक त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करता है, जिसमें भविष्य के BLA का समर्थन करने के लिए ~50 रोगियों का पिवोटल कोहोर्ट 2026 की दूसरी छमाही में शुरू करने की योजना है।

बीम थेरेप्यूटिक्स 2026 के अंत तक रिस्टो-सेल बीएलए सबमिशन की योजना बना रहा है

8-K पुष्टि करता है कि कंपनी दिसंबर 2026 तक सिकल सेल रोग के लिए रिस्टो-सेल के लिए यू.एस. बीएलए सबमिट करने की उम्मीद करती है, जो सिक्स्थ स्ट्रीट के साथ $500 मिलियन की नई गैर-डाइल्यूटिव क्रेडिट सुविधा द्वारा समर्थित है जो मध्य-2029 तक कैश रनवे बढ़ाती है और अपेक्षित वाणिज्यिक लॉन्च को फंड करती है।