enGene: Kohort pivotal LEGEND menunjukkan 54% CR, 43% CR 6 bulan untuk detalimogene

Siaran pers ini menyediakan data efikasi dan keamanan interim yang diperbarui dari kohort pivotal 125 pasien pada uji coba Fase 2 LEGEND. Data menunjukkan tingkat respons lengkap 54% kapan saja dan 43% pada enam bulan, dengan tingkat progresi rendah 3,2% ke penyakit invasif otot dan tolerabilitas yang baik. Perusahaan berencana melanjutkan keterlibatan dengan FDA dan pembaruan potensial pengajuan BLA pada paruh kedua 2026.

Fakta utama

Diajukan: 7 Mei 2026, 11.11
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Netral
Perusahaan: ENGNenGene
Aset: detalimogene voraplasmid
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Hasil uji klinis · 1 Jul 2026 · Positif
CR 3 bulan: 56% (n=62)
CR 6 bulan: 62% (n=37)
Tingkat TRAE: 42%
CR kapan saja: 63% (n=62)
Interupsi dosis: 1.6%

Kutipan sumber

EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene Mengumumkan Hasil Interim yang Diperbarui Dari Kohort Pivotal LEGEND Tingkat respons lengkap (CR) 54% kapan saja; tingkat CR enam bulan 43% Tingkat rendah progresi ke penyakit invasif otot atau lebih tinggi (3,2%) Persentase rendah pasien mengalami kejadian samping terkait pengobatan (TRAEs) (55%), hampir semuanya ringan Persentase rendah pasien mengalami TRAEs yang menyebabkan interupsi pengobatan (2,4%) atau penghentian (2,4%) Estimasi Kaplan-Meier untuk tingkat CR 12 bulan adalah 25% enGene akan menyelenggarakan webcast untuk membahas hasil hari ini, 7 Mei 2026, pukul 8:00 pagi ET BOSTON & MONTREAL, 7 Mei 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN atau “enGene” atau “Perusahaan”), perusahaan obat genetik non-vi

SEC 8-K