一次情報の記録
決定級トップライン結果
BridgeBio、ADH1に対するencaleretの肯定的な第3相トップライン結果を報告
CALIBRATE第3相試験は、主要評価項目および主要な副次評価項目をすべて達成し、encaleret投与患者の76%が血清および尿中カルシウム目標を達成したのに対し、従来療法では4%でした。NDA提出は2026年前半に予定されており、完全承認をサポートします。
主要事実
- 提出
- 2025年10月29日 20:09
- イベント
- トップライン結果
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- acoramidis
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年11月27日 · ポジティブ
- AHV p値
- p<0.0001
- AHV平均差
- +2.10 cm/年
- AHV LS平均差
- +1.74 cm/年
- 高リン血症発現率
- 4%
- 体幹比例 p値
- p<0.05
- 身長Zスコアの LS平均増加
- +0.41 SD
- 体幹比例 LS平均差
- -0.05
出典の抜粋
EX-99.1 2 ef20057894_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio、常染色体優性低カルシウム血症1型患者を対象としたEncaleretの肯定的な第3相トップライン結果を報告 - ADH1患者を対象としたencaleretのCALIBRATE試験は、事前に規定された主要評価項目および主要な副次有効性評価項目をすべて達成 - 主要評価項目は、encaleret投与参加者の76%が第24週に血清および尿中カルシウムをそれぞれの目標範囲内に達成したのに対し、従来療法では第4週に4%であった（p<0.0001） - 主要な副次解析では、encaleret投与参加者の91%が第24週にintact PTHが参照範囲の下限を超えたのに対し、従来療法では第4週に7%であった（p<0.0001） - Encaleretは忍容性良好