一次情報の記録
重要申請受理
BridgeBio: FDAがLGMD2I/R9向けBBP-418のNDAを受理し、優先審査を付与
FDAはBBP-418のNDAを受理し、優先審査を付与した。PDUFA目標審査完了日は2026年11月27日。FDAは諮問委員会の開催を予定していないと表明した。承認されれば、BBP-418はLGMD2I/R9向け初の治療薬となり、あらゆるLGMDの初の治療薬となる。
主要事実
- 提出
- 2026年5月27日 20:01
- イベント
- 申請受理
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- acoramidis
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年11月27日 · ポジティブ
出典の抜粋
EX-99.1 2 ef20074977_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio、LGMD2I/R9向けBBP-418のNDA受理および優先審査付与を発表 - 優先審査として受理され、PDUFA目標審査完了日は2026年11月27日。承認後、即時発売可能。 FDAによる優先審査付与は、LGMD2I/R9コミュニティにおける治療選択肢の深刻な未充足ニーズを再確認するもの - 承認されれば、BBP-418はLGMD2I/R9患者向け初の治療薬となり、あらゆるLGMDの初の承認治療薬となる - BBP-418は、すべての事前指定サブグループで強力かつ一貫した有効性を示し、治療を受けた被験者はすべての主要評価項目で改善した一方、プラセボ群は悪化した。これは本疾患の自然経過を反映する