一次情報の記録
重要申請提出
BridgeBio、ADH1向けencaleretのNDAを提出
BridgeBioはADH1に対する潜在的なファーストインクラスの治療薬としてencaleretのNDAをFDAに提出しました。この提出は、カルシウム恒常性の統計的に有意な正常化を示した肯定的な第3相CALIBRATE試験結果に基づいています。同社は2027年初頭の米国発売を予想しており、2026年後半にEMAへのMAA提出を計画しています。
主要事実
- 提出
- 2026年5月13日 20:01
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- acoramidis
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- 第3相PTH回復
- 91.1% vs 内因性PTH回復0%
- 第3相主要評価項目
- 76% vs 4% 血清+尿中カルシウム正常化 (p<0.0001)
- 第3相副次評価項目
- 76% vs 19% 血清+尿中カルシウム正常化 (p<0.0001)
出典の抜粋
EX-99.1 2 ef20073370_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio、ADH1患者向けEncaleretのFDAへのNDA提出 - 第3相CALIBRATE主要結果は2026年ECEで口頭発表され、ADH1におけるencaleretの主要臨床パラメータに対する迅速かつ持続的な効果が示されました - 第3相CALIBRATE試験の事前指定された主要および主要副次的有効性エンドポイントはすべて達成されました。encaleret投与群の76%が第24週に血清および尿中カルシウムをそれぞれの目標範囲内に達成したのに対し、従来療法群では第4週に4%でした（p<0.0001） - Encaleretは優先審査の対象となる可能性があります。BridgeBioは2027年初頭の米国発売を予想しています - 承認された場合、encaleretは