BridgeBio: FDAがADH1向けエンカレレットのNDAを受理; PDUFAは2027年5月8日

FDAはADH1向けエンカレレットのNDAを受理し、PDUFA目標アクション日を2027年5月8日に設定した。同機関は諮問委員会の開催を予定していない。BridgeBioは承認後の発売準備を整えている。

主要事実

提出: 2026年7月22日 11:30
イベント: 申請受理
方向: ポジティブ
企業: BBIOブリッジバイオ
アセット: acoramidis
出典: 企業プレスリリース
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年11月27日 · ポジティブ

出典の抜粋

BridgeBio、ADH1向けエンカレレットのNDA受理を発表 - PDUFA目標アクション日は2027年5月8日 - 承認されれば、エンカレレットはADH1患者向けに特異的に適応される初の承認療法となり、BridgeBioにとって潜在的なブロックバスター機会となる - エンカレレットは、事前に指定されたすべての主要および主要な副次的有効性エンドポイントで一貫した有効性を示し、CaSR駆動型疾患生物学の主要マーカーを正常化し、カルシウムおよびビタミンDサプリメントを必要とせず、有害事象および忍容性プロファイルも良好であった - BridgeBioは現在、小児ADH1を対象としたエンカレレットの登録第2/3相試験であるCALIBRATE-PEDSに登録中であり、慢性副甲状腺機能低下症を対象としたエンカレレットのRECLAIM-HP第3相登録試験を開始する予定である

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