一次情報の記録
決定級トップライン結果
Rhythm Pharmaceuticals: EMANATE第3相試験のトップライン結果が主要評価項目を未達
EMANATE第3相試験の4つのサブスタディにおいて、MC4R経路ヘテロ接合性肥満に対するsetmelanotideの評価が行われ、52週時点でのBMI減少に関する事前指定された主要評価項目を達成できませんでした。事後解析ではPOMC/PCSK1およびSRC1（NCOA1）サブスタディで統計学的に有意なBMI減少が示されましたが、これらは探索的解析であり、規制当局向けのデータではありません。Rhythm社はこれらのデータを用いてバリアント選択の精緻化および次世代MC4R作動薬の開発指針とします。
主要事実
- 提出
- 2026年3月16日 20:30
- イベント
- トップライン結果
- 方向
- ネガティブ
- 企業
RYTMリズム- アセット
- setmelanotide
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年3月20日 · ポジティブ
- SH2B1 BMI 減少
- プラセボ調整 -1.7% (p=0.43)
- LEPR Hets BMI 減少
- プラセボ調整 -3.6% (p=0.94)
- SRC1 NCOA1 BMI 減少
- プラセボ調整 -4.0% (p=0.12)
- POMC PCSK1 Hets BMI 減少
- プラセボ調整 -4.3% (p=0.15)
- SRC1 NCOA1 事後 BMI 減少
- LS 平均 -6.2% (p<0.0001)
- POMC PCSK1 Hets 事後 BMI 減少
- LS 平均 -5.5% (p=0.0010)
出典の抜粋
EX-99.1 2 ex991rytm20260616emanatepr.htm EX-99.1 Document EXHIBIT 99.1 Rhythm Pharmaceuticals Announces Topline Results from Phase 3 EMANATE Trial -- Four substudies did not meet pre-specified primary endpoints -- -- Post hoc analyses show setmelanotide achieved statistically significant BMI reductions in patients with obesity due to a heterozygous variant of the POMC/PCSK1 and SRC1 (NCOA1) genes at 52 weeks – -- Conference call planned for 4:30 p.m. ET today – BOSTON, March 16, 2026 – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a global commercial-stage biopharmaceutical company focused on transforming the lives of patients living with rare neuroendocrine diseases, today announced the topline results from its EMANATE trial. The four substudies of this global, Phase 3 trial evaluating s