1차 출처 기록
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LRMR: 프리드라이히 운동실조증 대상 nomlabofusp BLA, 2026년 2분기 목표
Larimar는 FXN 수치의 지속적 증가와 임상적 개선 경향을 보여주는 긍정적인 장기 공개 라벨 데이터를 발표했으며, 가속 승인을 위한 BLA를 2026년 2분기로 목표로 한다고 밝혔습니다. 또한 아나필락시스 위험을 완화하기 위해 FDA와 합의한 새로운 시작 용량 요법을 보고했습니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml
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중대
2025년 10월 14일
AM 11:00
LRMR라리마