Larimar, Friedreich's ataxia nomlabofusp에 대한 rolling BLA 첫 번째 모듈 제출

Larimar는 FDA가 기존 데이터 패키지가 충분한 것으로 확인한 후 Friedreich’s ataxia에 대한 nomlabofusp의 가속 승인을 위한 rolling BLA 제출을 시작했습니다. 첫 번째 모듈이 제출되었으며, 나머지 모듈은 2026년 하반기에 제출될 예정입니다. FDA는 피부 FXN을 새로운 대리 평가변수로 고려할 의향을 재확인했습니다.

핵심 사실

제출: 2026년 6월 29일 AM 10:30
이벤트: 신청 제출
방향: 긍정적
기업: LRMR라리마
자산: nomlabofusp
출처: 회사 보도자료
신뢰도: 출처 확인
아나필락시스: 10/43 (9명은 이전 노출)
피부 FXN 1년: 100% (9/9) > 건강한 평균의 50%
mFARS 1년 차이: 2.6점
mFARS 18개월 차이: 4.6점

출처 발췌

Larimar Therapeutics, Friedreich’s Ataxia에 대한 nomlabofusp 가속 승인을 위한 rolling BLA 첫 번째 모듈 제출 및 긍정적 공개 라벨 데이터 보고 다학제 Type B pre-BLA 회의록에서 BLA 데이터 패키지 제출에 대한 FDA 합의; rolling BLA 첫 번째 모듈 제출, 나머지 모듈은 2026년 하반기 제출 예정 매일 nomlabofusp 투여 시 1년 및 18개월에 피부 FXN 수치가 증가하고 유지됨; 1년 시점에서 참가자 100% (9/9)가 건강한 자원자 평균 수치의 50% 이상을 달성하고 유지 (무증상 이형접합 보인자와 유사) nomlabofusp 치료 1년 시점에서 mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS 전반에 걸쳐 지속적인 방향성 개선 관찰 (n = 13), FACOMS 자연 경과 연구 대조군에서는 악화 On

회사 보도자료