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Larimar Therapeutics, nomlabofusp BLA 제출을 2026년 2분기로 목표
회사는 프리드라이히 운동실조증에 대한 nomlabofusp 가속 승인을 위한 BLA 제출을 2026년 2분기로 목표로 한다고 발표했습니다. 아나필락시스 위험을 완화하기 위한 수정된 시작 용량 요법이 FDA와 합의되었으며 Phase 3 프로토콜에 통합되고 있습니다. 또한 회사는 2026년 1분기에 규제 및 공개 라벨 연구 업데이트를 계획하고 있습니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics, 2025년 3분기 재무 결과 보고 • 공개 라벨(OL) 연구에서, 6개월간의 일일 nomlabofusp 투여 후, 참가자 100%(n = 10)가 무증상 보인자와 유사한 피부 FXN 수치를 달성했습니다 • OL 연구에서 1년 후 mFARS, FARS-ADL, 9-HPT 및 MFIS 전반에 걸친 일관된 방향성 개선은 FACOMS 자연사 연구 참조 집단의 악화와 비교하여 nomlabofusp이 FA의 질병 경과를 변경할 가능성을 강화합니다 • OL 연구의 39명 참가자 중(모든 nomlabofusp 연구에서 최소 1회 이상 투여받은 총 65명 중), 7명이 투여 첫 6주 동안 아나필락시스를 경험했으며 표준 치료 후 정상 상태로 회복되었습니다; 이러한 사건을 제외하면, l
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2025년 10월 14일
AM 11:00
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