1차 출처 기록
중대신청 제출
Larimar, Friedreich’s ataxia 치료제 nomlabofusp의 rolling BLA 첫 번째 모듈 제출
Larimar는 FDA가 기존 데이터 패키지가 검토에 충분하다고 확인한 후 nomlabofusp의 가속 승인을 위한 rolling BLA 제출을 시작했습니다. 첫 번째 모듈이 제출되었으며, 나머지 모듈은 2026년 하반기에 제출될 예정입니다. FDA는 피부 FXN을 새로운 대리 평가변수로 고려할 의향을 재확인했습니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics, Friedreich’s ataxia 치료제 nomlabofusp의 가속 승인을 위한 rolling BLA 첫 번째 모듈 제출 및 긍정적인 공개 라벨 데이터 보고 • 다학제 Type B pre-BLA 회의록에서 FDA가 BLA 데이터 패키지 제출에 대해 합의; rolling BLA 첫 번째 모듈 제출 완료, 나머지 모듈은 2026년 하반기 제출 예정 • nomlabofusp 매일 투여로 1년 및 18개월 시점에서 피부 FXN 수치가 증가 및 유지됨; 1년 시점에서 참가자 100%(9/9)가 건강한 지원자의 평균 수치의 50% 이상을 달성 및 유지(무증상 이형접합 보인자와 유사) • nomlabofusp 치료 1년 시점(n = 13)에서 mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS 전반에 걸쳐 지속적인 방향성 개선 관찰(FAC 대비 악화)
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중대
2025년 10월 14일
AM 11:00
LRMR라리마