RNA Atrium Therapeutics

Atrium Therapeutics administra a primeira dose ao paciente no ensaio Corventis de Fase 1/2 de ATR 1072 na síndrome PRKAG2

A Atrium Therapeutics anunciou a administração da primeira dose ao paciente no ensaio Corventis de Fase 1/2 de ATR 1072, um AOC de siRNA direcionado ao mRNA mutante PRKAG2. O estudo aberto avaliará a segurança, PK/PD e tendências de eficácia em cerca de 37 participantes com síndrome PRKAG2. Os dados iniciais de prova de conceito são esperados na segunda metade de 2027.

ATR 1072 · NCT07738107 atualização do registo

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Atrium Therapeutics: FDA aprova IND para ATR 1072 na síndrome PRKAG2

A aprovação do IND pela FDA permite que a Atrium inicie o ensaio clínico Corventis Fase 1/2 com ATR 1072. O ensaio incluirá ~37 participantes e deverá fornecer dados iniciais de prova de conceito no segundo semestre de 2027.

Avidity Biosciences Atualiza Cronograma de Submissão da BLA para del-zota para o 1T 2026

Avidity Biosciences atualizou o cronograma esperado para a submissão da BLA de del-zota para o primeiro trimestre de 2026. Essa mudança em relação à orientação anterior de fim de 2025 visa permitir o fornecimento de dados não clínicos adicionais para apoiar o pacote de CMC para a submissão.