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Spruce Biosciences: submissão do BLA para TA-ERT prevista para o 4º trimestre de 2026

A Spruce concluiu duas reuniões pré-BLA com a FDA que confirmaram que a estratégia de comparabilidade de CMC e o conteúdo/formato geral do BLA são aceitáveis. A empresa mantém-se no caminho certo para submeter o BLA para TA-ERT no 4º trimestre de 2026 sob a via de aprovação acelerada com base na redução de HS-NRE no LCR.

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA para MPS IIIB planejada para Q4 2026

A empresa anunciou que a submissão da BLA para TA-ERT em MPS IIIB está agora prevista para Q4 2026, buscando aprovação acelerada com base em CSF HS-NRE como endpoint substituto. O estudo confirmatório TrAnsform exigido pela FDA também deve iniciar em Q4 2026, simultaneamente à revisão da BLA, e um Programa de Acesso Expandido começará no mesmo trimestre.

Spruce Biosciences planeja submissão do BLA de TA-ERT no 4T 2026

A Spruce afirmou que está avançando na fabricação, interações regulatórias e planejamento comercial para apoiar a submissão planejada do BLA para TA-ERT no quarto trimestre de 2026. O registro seria o primeiro pedido regulatório para uma terapia modificadora da doença em MPS IIIB, uma condição sem tratamentos aprovados. A empresa também divulgou uma extensão da reserva de caixa até o segundo semestre de 2027 para cobrir a submissão e possível aprovação.

Spruce Biosciences: Submissão do BLA para TA-ERT prevista para o 4T 2026

Após reuniões positivas do Tipo B, a FDA confirmou que os dados integrados dos estudos e os dados de história natural podem servir como um estudo adequado e bem controlado para apoiar a aprovação acelerada via extremidade não redutora de sulfato de heparano no LCR como um endpoint substituto razoavelmente provável. A empresa reiterou seu plano de submeter o BLA para TA-ERT no quarto trimestre de 2026.

Spruce Biosciences: Submissão do BLA de TA-ERT prevista para o 4T 2026

Após reuniões positivas do Tipo B, a FDA confirmou que os dados integrados de estudos intervencionais e de história natural podem servir como um estudo adequado e bem controlado para apoiar a aprovação acelerada. A empresa agora planeja submeter o BLA para TA-ERT no 4T 2026, com possível elegibilidade para um Vale de Revisão Prioritária de Doença Pediátrica Rara.

Spruce apresenta dados de seis anos de TA-ERT no WORLD Symposium

Dados de longo prazo de 22 pacientes mostraram normalização rápida e durável de CSF HS-NRE e estabilização dos resultados cognitivos, de comunicação e motores em comparação com a história natural. Uma comparação entre irmãos reforçou o efeito do tratamento. A empresa reiterou os planos de avançar para uma submissão de BLA e possível aprovação da FDA.

Spruce Biosciences garante até US$ 50 milhões em capital de crescimento da Avenue Capital

Spruce Biosciences has entered into a loan facility with Avenue Capital for up to $50 million in growth capital. The initial $15 million tranche is expected to fund operations into 2027, supporting the BLA filing of TA-ERT for MPS IIIB and accelerating pre-launch commercial activities. The remaining tranches are contingent on regulatory and commercial milestones.

Spruce Biosciences: FDA concede Designação de Terapia Inovadora a TA-ERT para MPS IIIB

FDA concedeu Designação de Terapia Inovadora a TA-ERT para MPS IIIB em outubro de 2025, proporcionando desenvolvimento acelerado e revisão regulatória. A empresa permanece no caminho para submeter uma BLA para TA-ERT no T1 2026. A designação permite submissão contínua e elegibilidade para revisão prioritária.