AGIO Agios

Agios: FDA setzt PDUFA für Mitapivat-sNDA bei Sichelzellkrankheit auf den 1. November 2026

Die FDA hat Priority Review gewährt und ein PDUFA-Zieldatum vom 1. November 2026 für die Mitapivat-sNDA bei Sichelzellkrankheit festgelegt. Der Antrag wurde im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens eingereicht und erfordert eine bestätigende Phase-3-Studie (REIGNITE) zur Überprüfung des klinischen Nutzens. Dies schafft einen kurzfristigen regulatorischen Entscheidungspunkt für eine potenzielle neue Indikation.

Agios präsentiert RISE UP Phase-3-Mitapivat-Daten auf der EHA 2026-Plenarsitzung

Agios präsentierte detaillierte 52-Wochen-Ergebnisse der RISE UP Phase 3 auf der EHA 2026-Plenarsitzung, die eine statistisch signifikante Hämoglobin-Ansprechrate (40,6 % vs. 2,9 %) und eine klinisch bedeutsame Reduktion der Transfusionslast (41,1 % weniger Patienten transfundiert) zeigten. Post-hoc-Analysen zeigten, dass Hämoglobin-Responder bedeutsame Reduktionen von Sichelzell-Schmerzkrizen, Krankenhausaufenthalten und Fatigue erfuhren, was das anti-hämolytische Profil von Mitapivat vor der sNDA-Einreichung zur beschleunigten Zulassung unterstreicht.

Agios reicht sNDA für beschleunigte Zulassung von Mitapivat bei Sichelzellkrankheit ein

Agios hat eine sNDA bei der FDA für die beschleunigte Zulassung von Mitapivat bei Sichelzellkrankheit eingereicht. Die Einreichung folgt auf die Zustimmung der FDA zu einer erforderlichen Bestätigungsstudie, die eine Reduktion der Transfusionslast nachweisen soll. Die Annahme der FDA-Einreichung und der Prüfungszeitplan werden im dritten Quartal 2026 nach der 60-tägigen Prüfungsfrist erwartet.

Agios plantet sNDA-Einreichung für Mitapivat bei Sichelzellkrankheit im Q2 2026

Agios bestätigte, dass es eine sNDA für Mitapivat bei Sichelzellkrankheit unter dem beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA im zweiten Quartal 2026 einreichen wird, nachdem es sein Pre-sNDA-Meeting mit der FDA abgeschlossen hat. Die Einreichung folgt auf die früheren Thalassämie-Zulassungen des Unternehmens und wird als nächster regulatorischer Schritt für das Asset positioniert.

Agios: FDA genehmigt AQVESME (mitapivat) bei Thalassämie-Anämie

Die FDA hat AQVESME (mitapivat) im Dezember 2025 als einziges Arzneimittel für Anämie bei Erwachsenen mit Alpha- oder Beta-Thalassämie unabhängig von der Transfusionslast zugelassen. Das Produkt ist nun in den USA nach der REMS-Implementierung Ende Januar 2026 verfügbar. Dies wandelt den regulatorischen Pfad von anhängig zu genehmigt um und startet die kommerzielle Verfügbarkeit.

Agios: Vorbesprechung mit der FDA zur sNDA für Mitapivat bei Sichelzellkrankheit für Q1 2026 geplant

Die Pressemitteilung besagt, dass Agios im ersten Quartal 2026 eine Vorbesprechung zur sNDA mit der FDA für Mitapivat bei Sichelzellkrankheit abhalten wird, woraufhin das Unternehmen einen US-Marketingantrag einreichen plant. Dies markiert den nächsten regulatorischen Meilenstein für die Indikation Sichelzellkrankheit nach der Topline-Auswertung im November 2025.

Agios: FDA verlängert PYRUKYND Thalassämie sNDA PDUFA auf 7. Dez. 2025

Die FDA hat das PDUFA-Zieldatum für die PYRUKYND sNDA bei Thalassämie um drei Monate auf den 7. Dezember 2025 verlängert, nachdem eine REMS für ein potenzielles Risiko einer Leberzellschädigung angefordert wurde. Die Verlängerung erfolgte nicht aufgrund neuer Wirksamkeits- oder Sicherheitsdaten; der Antrag bleibt unter aktiver FDA-Prüfung, während die Vorbereitungen für den US-Start fortgesetzt werden.