RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA licencia GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

O Purple Book da FDA lista a BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) como licenciada em 2026-08-19.

Ultragenyx resolve litígio de patentes do DOJOLVI com a Esjay

Ultragenyx e Baylor Research Institute resolveram o litígio de patentes ANDA com a Esjay, concedendo à Esjay uma licença livre de royalties para comercializar triheptanoína genérica (DOJOLVI) a partir de 1 de janeiro de 2033 (ou 1 de julho de 2033, se a exclusividade pediátrica for concedida). Litígios semelhantes contra outros requerentes de ANDA permanecem pendentes.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA definido para 23 de agosto de 2026

FDA aceitou o BLA DTX401 para GSDIa e atribuiu uma data de ação PDUFA de 23 de agosto de 2026. Uma segunda data PDUFA de 19 de setembro de 2026 também foi definida para o BLA UX111 em MPS IIIA. Essas duas próximas datas de ação são os próximos marcos regulatórios para o pipeline de terapia gênica da empresa.

Ultragenyx: FDA aceita BLA UX111, define data PDUFA para 19 set 2026

A FDA aceitou a BLA reenviada para UX111 (rebisufligene etisparvovec) para aprovação acelerada em MPS IIIA e atribuiu uma data de ação PDUFA de 19 de setembro de 2026. O reenvio incluiu até oito anos de dados de acompanhamento mostrando melhora clínica durável em comparação com a história natural.

Ultragenyx recebe IRL sobre a nova submissão da BLA para UX111

A empresa recebeu uma Carta de Resposta Incompleta sobre a BLA reenviada em janeiro de 2026 para UX111, solicitando documentação adicional de CMC. A empresa planeja fornecer as informações solicitadas em uma nova submissão.

Ultragenyx resubmete BLA do UX111; PDUFA esperado para o 3T 2026

Ultragenyx resubmeteu a BLA para o UX111 buscando aprovação acelerada. A FDA deve concluir sua análise em seis meses, definindo uma data PDUFA no 3T 2026. Dados clínicos de longo prazo que apoiam a resubmissão também foram divulgados.

Ultragenyx: data PDUFA do DTX401 definida para o 3T 2026

Submissão contínua da BLA para DTX401 foi concluída em dezembro de 2025. A FDA atribuiu agora uma data-alvo de ação PDUFA no terceiro trimestre de 2026, estabelecendo um cronograma regulatório claro para possível aprovação desta terapia gênica AAV para GSDIa.

Ultragenyx conclui submissão contínua de BLA para DTX401 em GSDIa

Ultragenyx concluiu a submissão contínua de BLA para DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) à FDA para GSDIa. A submissão agora inclui o módulo CMC final após os módulos não clínicos e clínicos terem sido protocolados em agosto de 2025. O pedido é suportado por dados do estudo de Fase 3 GlucoGene que demonstram redução na ingestão de amido de milho, manutenção da euglicemia e melhora na qualidade de vida em 52 pacientes tratados.

Ultragenyx: UX143 Fase 3 Orbit/Cosmic análise final esperada para o final de 2025

O documento afirma que os estudos de Fase 3 Orbit e Cosmic do setrusumab (UX143) na osteogênese imperfeita estão progredindo em direção às análises finais após os pacientes terem recebido terapia por pelo menos 18 meses. Os dados desses estudos são esperados por volta do final de 2025.