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NeurogeneがESGCT 2026 Congressで新たなNGN-401前臨床データを発表

NeurogeneはESGCT第33回年次大会（2026年10月27-30日）で新たな前臨床データを発表し、NGN-401の迅速かつ持続的な完全長MECP2発現のための一本鎖AAV設計、miRNAベースのEXACT調節機構、およびICV投与の生体内分布を強化する内容を示しました。データは進行中の第1/2相試験（2026年6月16日時点のカットオフ）で観察された初期の臨床改善と一致しています。NGN-401は複数の規制当局の指定を受け、臨床開発の後期段階にあります。

NeurogeneがESGCT 2026でNGN-401の前臨床および臨床データを発表

Neurogeneは、単鎖AAVデリバリー後のNGN-401発現動態、EXACT技術を含むmiRNAベースの調節、およびICV投与に関する新たな前臨床データをESGCT第33回年次大会（2026年10月27-30日、ハンブルク）で発表します。発表には進行中の第1/2相試験からの早期反応時間に関する観察が含まれます。これは科学的会議の更新であり、Rett症候群に対するNGN-401の規制経路や臨床開発状況に変更はありません。

Neurogene、Rett症候群を対象としたNGN-401の第1/2相試験で肯定的なデータを報告

8-K開示によると、NeurogeneはRett症候群の女性患者を対象としたNGN-401遺伝子治療の第1/2相試験から更新された肯定的な臨床データを公表した。同社は同日に電話会議を開催し、企業プレゼンテーションも公開した。提出書類には今後の規制上のマイルストーン日は記載されていない。

Neurogene 2026年6月企業プレゼンテーション: NGN-401のマイルストーン

同プレゼンテーションでは、10名の全参加者に関する12ヶ月以上のPhase 1/2データが2026年中頃に発表されること、およびEmbolden登録試験で25名の参加者への投与が完了したことが述べられています。また、PPQキャンペーンが2026年中頃に開始される予定であり、Emboldenのトップラインデータは2027年下半期に予想されていると記載されています。

Neurogene: Embolden登録試験100%登録完了; 投与完了は2026年2Q

企業プレゼンテーションによると、Rett症候群を対象としたNGN-401のEmbolden登録試験で参加者の100%が登録され、50%以上が投与済みである。同社は単一の登録試験における投与完了を2026年2Qに予定し、10名の全参加者に対する12ヶ月以上のPhase 1/2データを2026年中盤に発表するとしている。

Neurogene NGN-401がFDAの画期的治療薬指定を取得

NGN-401は、NeurogeneのRett症候群に対する治験中遺伝子治療薬で、FDAから画期的治療薬指定を受けました。この指定により、プログラムは迅速な規制審査とFDAとのやり取りの増加が提供されます。この指定は、8-Kに添付された2026年2月26日のプレスリリースで発表されました。