NGNE Neurogene

Neurogene berichtet positive Phase-1/2-Daten für NGN-401 bei Rett-Syndrom

Das 8-K gibt bekannt, dass Neurogene aktualisierte positive klinische Daten aus seiner Phase-1/2-Studie mit der Gentherapie NGN-401 bei weiblichen Patientinnen mit Rett-Syndrom veröffentlicht hat. Das Unternehmen hat außerdem am selben Tag eine Telefonkonferenz abgehalten und eine Unternehmenspräsentation zur Verfügung gestellt. Im Filing wird kein zukünftiges regulatorisches Meilensteindatum genannt.

Neurogene Juni 2026 Unternehmenspräsentation: NGN-401 Meilensteine

Die Präsentation besagt, dass 12+ Monate Phase 1/2-Daten für alle 10 Teilnehmer Mitte 2026 vorgestellt werden und dass die Embolden-registrierungsrelevante Studie die Dosierung von 25 Teilnehmern abgeschlossen hat. Es wird auch darauf hingewiesen, dass die PPQ-Kampagne für Mitte 2026 geplant ist und dass Topline-Daten von Embolden für das zweite Halbjahr 2027 erwartet werden.

Neurogene: Embolden-Registrierungsstudie zu 100 % rekrutiert; Dosierungsabschluss 2Q 2026

Die Unternehmenspräsentation besagt, dass 100 % der Teilnehmer in die Embolden-Registrierungsstudie von NGN-401 bei Rett-Syndrom aufgenommen wurden und mehr als 50 % dosiert wurden. Das Unternehmen gibt nun an, dass die Dosierung für die einzige Registrierungsstudie im 2Q 2026 abgeschlossen sein wird und die Präsentation von 12+ Monaten Phase-1/2-Daten für alle 10 Teilnehmer Mitte 2026 erfolgen wird.

Neurogene NGN-401 erhält FDA Breakthrough Therapy Designation

NGN-401, Neurogenes experimentelle Gentherapie für das Rett-Syndrom, hat von der FDA die Breakthrough Therapy Designation erhalten. Diese Auszeichnung bietet dem Programm eine beschleunigte behördliche Prüfung und intensivierte FDA-Interaktion. Die Auszeichnung wurde in der Pressemitteilung vom 26. Februar 2026 bekannt gegeben, die dem 8-K beigefügt ist.