ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
Atrium Therapeutics Inc เป็นบริษัทไบโอเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนายา berbasis RNA สำหรับโรคหัวใจ รวมถึงโรคกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติ เทคโนโลยีแพลตฟอร์มของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อส่งยา berbasis RNA ไปยังเนื้อเยื่อหัวใจโดยตรง โดยการผสมผสานแนวทางการกำหนดเป้าหมายแบบ ligand-based เข้ากับการบำบัดด้วย oligonucleotide บริษัทม…
สินทรัพย์ในระบบ: ATR 1072
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ RNA รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ RNA ล่าสุดก่อน
Atrium Therapeutics ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกใน trial Corventis ระยะ 1/2 ของ ATR 1072 ในโรค PRKAG2 syndrome
Atrium Therapeutics ประกาศให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกใน trial Corventis ระยะ 1/2 ของ ATR 1072 ซึ่งเป็น siRNA AOC ที่มุ่งเป้าไปที่ mRNA PRKAG2 แบบกลายพันธุ์ การศึกษาแบบ open-label จะรับผู้เข้าร่วมประมาณ 37 คนที่มี PRKAG2 syndrome เพื่อประเมินความปลอดภัย PK/PD และแนวโน้มประสิทธิภาพ ข้อมูล proof-of-concept เริ่มต้นคาดว่าจะมีในครึ่งหลังของปี 2027
ATR 1072 · NCT07738107 การอัปเดตทะเบียน
สถานะ: NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING; ประเทศ: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 1, 'us_sites': 1}
Atrium Therapeutics: FDA อนุมัติ IND สำหรับ ATR 1072 ในกลุ่มอาการ PRKAG2
การอนุมัติ IND จาก FDA ช่วยให้ Atrium สามารถเริ่มการทดลอง Corventis Phase 1/2 ของ ATR 1072 การทดลองจะรับสมัครผู้เข้าร่วมประมาณ 37 คน และคาดว่าจะได้ข้อมูล proof-of-concept เบื้องต้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
Avidity Biosciences ปรับไทม์ไลน์การยื่น BLA สำหรับ del-zota เป็นไตรมาส 1 ปี 2026
Avidity Biosciences ได้ปรับกำหนดเวลาที่คาดว่าจะยื่น BLA สำหรับ del-zota เป็นไตรมาสแรกของปี 2026 การเปลี่ยนแปลงจากคำแนะนำก่อนหน้าที่ระบุสิ้นปี 2025 นี้ เพื่อให้สามารถจัดเตรียมข้อมูลที่ไม่ใช่ทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อสนับสนุนแพ็คเกจ CMC สำหรับการยื่น
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง RNA มากที่สุด