PRME Prime Medicine

Prime Medicine: FDA cấp RMAT cho PM359 trong CGD; BLA dự kiến nộp H1 2027

FDA đã cấp chỉ định RMAT cho PM359 dựa trên dữ liệu Giai đoạn 1/2. RMAT cung cấp hướng dẫn FDA chuyên sâu, các lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng và đủ điều kiện để nộp đơn BLA theo phương thức rolling và ưu tiên. Công ty tiếp tục làm việc với cơ quan quản lý hướng tới việc nộp đơn BLA theo kế hoạch trong nửa đầu năm 2027.

Prime Medicine tiếp tục đối thoại quy định hướng tới nộp hồ sơ BLA cho PM359 trong CGD

Công ty báo cáo đối thoại quy định đang diễn ra với FDA sau dữ liệu proof-of-concept Phase 1/2 tích cực cho PM359 trong CGD. Công ty đang tiến triển hướng tới việc nộp hồ sơ BLA tiềm năng cho PM359, đây sẽ là đơn nộp quy định đầu tiên cho một liệu pháp Prime Editing.

Prime Medicine dự định nộp hồ sơ BLA cho PM359 trong CGD sau khi đạt được sự thống nhất với FDA

Công ty cho biết đang hướng tới sự thống nhất cuối cùng với FDA và dự định nộp hồ sơ BLA cho PM359 sau khi đạt được sự thống nhất đó. Các tương tác gần đây cho thấy dữ liệu Giai đoạn 1/2 hiện có có thể hỗ trợ lộ trình phê duyệt nhanh.

Prime Medicine: PM577 WD nộp hồ sơ IND/CTA H1’26; PM647 AATD giữa năm 2026

Công ty đã công bố các mốc thời gian cập nhật cho hai chương trình gan in-vivo hàng đầu: PM577 (Wilson’s Disease) nộp hồ sơ IND/CTA được hướng dẫn vào H1 2026 với dữ liệu lâm sàng đầu tiên vào năm 2027; PM647 (AATD) nộp hồ sơ IND/CTA được hướng dẫn vào giữa năm 2026, cũng với dữ liệu lâm sàng đầu tiên vào năm 2027. Dữ liệu tiền lâm sàng mới cho PM577 sẽ được trình bày tại AASLD vào ngày 9 tháng 11 năm 2025.