QNRX Quoin Pharmaceuticals, Ltd.

Quoin Pharmaceuticals Reports QRX003 Compassionate-Use Case and Phase 2/3 Timeline in Netherton Syndrome

Báo cáo trường hợp được bình duyệt cho thấy bệnh nhi Netherton Syndrome đạt được và duy trì làn da sạch (IGA 0) và loại bỏ hoàn toàn ngứa (WI-NRS 0) trong hơn 21 tháng dùng QRX003 một lần mỗi ngày mà không có bất kỳ tác dụng phụ liên quan đến điều trị nào. Thử nghiệm Giai đoạn 2/3 đang tiến hành (CL-QRX003-004) đã hoàn thành phân tích tạm thời tích cực (66,7% người đáp ứng IGA) và hiện được hướng dẫn hoàn tất tuyển mộ đầy đủ vào cuối năm 2026 với kết quả chính vào Q2 2027.

Quoin Pharmaceuticals QRX003 Nhận Chỉ Định Thuốc Trẻ Em Của EMA cho Hội Chứng Bong Da

EMA đã cấp Chỉ Định Thuốc Trẻ Em cho QRX003 để điều trị Hội Chứng Bong Da. Điều này cung cấp 10 năm độc quyền thị trường tại châu Âu sau khi được cấp phép lưu hành, cùng với các ưu đãi khác. Công ty vẫn đang đi đúng kế hoạch để khởi xướng thử nghiệm lâm sàng chính thức đầu tiên cho Hội Chứng Bong Da trước cuối năm.

QRX003 · NCT07538583 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 5, 'us_sites': 5} → {'total_sites': 8, 'us_sites': 5}

Quoin Pharmaceuticals nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho QRX003 trong hội chứng bong da

FDA đã cấp Chỉ định Theo dõi Nhanh cho QRX003 đối với Hội chứng Bong da, đây là chỉ định đầu tiên từng được cấp cho bệnh này. Điều này tiếp sau việc dọn đường IND vào tháng 7 năm 2026 (IND đầu tiên từng có cho PSS) và bổ sung cho Chỉ định Theo dõi Nhanh hiện có đối với Hội chứng Netherton. Một nghiên cứu giai đoạn 2/3 dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa sau năm 2026.

Quoin Pharmaceuticals: FDA cấp chỉ định RPD cho QRX003 trong PSS

FDA đã trao Chỉ định Bệnh Nhi Hiếm gặp cho QRX003 trong Hội chứng Da Bong tróc, đây là chỉ định RPD thứ hai cho tài sản này sau Hội chứng Netherton. Chỉ định này giữ lại khả năng nhận Phiếu ưu tiên xem xét khi NDA được phê duyệt. Quoin dự kiến bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 2 với tối đa 12 bệnh nhân vào nửa sau năm 2026.

Quoin nhận được phê duyệt có điều kiện từ FDA cho QYLEKI là tên thương hiệu đề xuất cho QRX003

FDA đã chấp nhận có điều kiện QYLEKI làm tên độc quyền đề xuất cho QRX003. Công ty dự kiến bắt đầu nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 vào nửa sau năm 2026 và dự kiến nộp đơn NDA tiềm năng vào năm 2027. QRX003 đã có các chỉ định Thuốc Mồ côi, Đường tắt Nhanh và Bệnh Nhi Hiếm gặp.

Quoin Pharmaceuticals: FDA cấp Định danh Đường nhanh cho QRX003 trong Hội chứng Netherton

Vào ngày 11 tháng 3 năm 2026, FDA đã cấp Định danh Đường nhanh cho QRX003 trong Hội chứng Netherton. Trạng thái Đường nhanh cung cấp các tương tác thường xuyên hơn với FDA, đủ điều kiện để xem xét theo từng phần, và khả năng đủ điều kiện cho Phê duyệt Tăng tốc và Xem xét Ưu tiên. Định danh này bổ sung cho Định danh Thuốc Mồ côi Hoa Kỳ và Định danh Bệnh Nhi Hiếm gặp hiện có đã được đảm bảo cho tài sản này.

Quoin nộp đơn Định danh Thuốc Đột phá cho QRX003 tại Ả Rập Saudi

Quoin đã nộp đơn xin Định danh Thuốc Đột phá lên Cơ quan Thực phẩm và Dược phẩm Ả Rập Saudi cho QRX003 trong Hội chứng Netherton. Nếu được cấp, định danh này có thể đẩy nhanh quá trình xem xét và cho phép phê duyệt và bồi hoàn tiềm năng tại Ả Rập Saudi sớm nhất là 2H 2026, khiến QRX003 trở thành phương pháp điều trị được phê duyệt đầu tiên cho chỉ định này trên toàn thế giới.

Quoin Pharmaceuticals: FDA cấp ODD cho QRX003 trong Hội chứng Netherton

FDA đã cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi cho QRX003 trong Hội chứng Netherton, mang lại tín dụng thuế, miễn phí và bảy năm độc quyền tiếp thị sau khi NDA được phê duyệt. Điều này tiếp nối ODD do EMA cấp vào tháng 5 năm 2025. QRX003 hiện được định vị để có khả năng trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho chỉ định này.