Agios: FDA gia hạn PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA đến ngày 7 tháng 12 năm 2025

FDA đã gia hạn ngày mục tiêu PDUFA cho sNDA PYRUKYND trong thalassemia thêm ba tháng đến ngày 7 tháng 12 năm 2025 sau khi yêu cầu REMS về nguy cơ tổn thương gan tiềm ẩn. Việc gia hạn không phải do dữ liệu hiệu quả hoặc an toàn mới; đơn đăng ký vẫn đang được FDA xem xét tích cực và các hoạt động chuẩn bị ra mắt tại Mỹ đang được tiến hành.

Thông tin chính

Nộp lúc: 10:32 30 thg 10, 2025
Sự kiện: Gia hạn ngày PDUFA
Chiều hướng: Tiêu cực
Công ty: AGIOAgios
Tài sản: mitapivat
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 1 thg 11, 2026 · Được phê duyệt

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update • Doanh thu ròng PYRUKYND® (mitapivat) trong quý ba đạt 12,9 triệu đô la • Ngày mục tiêu PDUFA cho sNDA PYRUKYND tại Mỹ trong thalassemia được ấn định là ngày 7 tháng 12 năm 2025 • CHMP đã thông qua ý kiến tích cực cho PYRUKYND trong thalassemia; quyết định của EC dự kiến vào đầu năm 2026 • Kết quả topline thử nghiệm RISE UP Giai đoạn 3 trong bệnh hồng cầu hình liềm dự kiến vào cuối năm; khả năng ra mắt thương mại tại Mỹ vào năm 2026 • Thử nghiệm tebapivat Giai đoạn 2b trong MDS nguy cơ thấp đã hoàn tất tuyển bệnh; kết quả topline dự kiến vào đầu năm 2026 • 1,3 tỷ đô la tiền mặt, tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được tính đ

SEC 8-K