AGIO Agios

Agios: FDA ấn định ngày 1/11/2026 PDUFA cho sNDA mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm

FDA đã cấp Đánh giá Ưu tiên và ấn định ngày mục tiêu PDUFA là 1 tháng 11 năm 2026 cho sNDA mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm. Đơn đăng ký được nộp theo lộ trình phê duyệt nhanh và sẽ yêu cầu một thử nghiệm Giai đoạn 3 xác nhận (REIGNITE) để xác minh lợi ích lâm sàng. Điều này thiết lập một điểm quyết định quy định gần hạn cho một chỉ định mới tiềm năng.

Agios trình bày dữ liệu pha 3 mitapivat RISE UP tại phiên toàn thể EHA 2026

Agios đã trình bày chi tiết kết quả pha 3 RISE UP sau 52 tuần tại phiên toàn thể EHA 2026, cho thấy đáp ứng hemoglobin có ý nghĩa thống kê (40.6% so với 2.9%) và giảm gánh nặng truyền máu có ý nghĩa lâm sàng (41.1% số bệnh nhân được truyền máu giảm). Các phân tích hậu kiểm cho thấy những bệnh nhân đáp ứng hemoglobin đã trải qua giảm đáng kể các cơn đau hồng cầu hình liềm, nhập viện và mệt mỏi, củng cố hồ sơ chống tan huyết của mitapivat trước khi nộp đơn sNDA xin phê duyệt nhanh.

Agios nộp sNDA xin phê duyệt nhanh mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm

Agios đã nộp sNDA cho FDA xin phê duyệt nhanh mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm. Việc nộp đơn diễn ra sau khi FDA đồng ý về thử nghiệm xác nhận bắt buộc được thiết kế để chứng minh giảm gánh nặng truyền máu. Dự kiến FDA chấp nhận hồ sơ và mốc thời gian xem xét vào Quý 3 năm 2026 sau giai đoạn xem xét hồ sơ 60 ngày.

Agios dự định nộp sNDA mitapivat cho bệnh hồng cầu hình liềm vào Q2 2026

Agios xác nhận sẽ nộp sNDA cho mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm theo lộ trình phê duyệt nhanh của FDA vào quý hai năm 2026 sau khi hoàn tất cuộc họp tiền-sNDA với FDA. Việc nộp đơn này tiếp nối các phê duyệt thalassemia trước đó của công ty và được xem là bước tiếp theo trong quy trình đăng ký cho tài sản này.

Agios: FDA phê duyệt AQVESME (mitapivat) cho bệnh thiếu máu thalassemia

FDA đã phê duyệt AQVESME (mitapivat) vào tháng 12 năm 2025 là loại thuốc duy nhất cho bệnh thiếu máu ở người lớn mắc alpha- hoặc beta-thalassemia bất kể gánh nặng truyền máu. Sản phẩm hiện đã có sẵn tại Hoa Kỳ sau khi triển khai REMS vào cuối tháng 1 năm 2026. Điều này chuyển đổi lộ trình quy định từ đang chờ xử lý sang đã được phê duyệt và khởi động tính khả dụng thương mại.

Agios: cuộc họp tiền-sNDA với FDA cho mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm dự kiến vào Q1 2026

Thông cáo báo chí nêu rõ Agios sẽ tổ chức cuộc họp tiền-sNDA với FDA vào Q1 2026 cho mitapivat trong bệnh hồng cầu hình liềm, sau đó công ty dự kiến nộp đơn đăng ký tiếp thị tại Mỹ. Đây là mốc quan trọng tiếp theo về quy định cho chỉ định bệnh hồng cầu hình liềm sau kết quả đọc dữ liệu chính vào tháng 11/2025.

Agios: FDA gia hạn PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA đến ngày 7 tháng 12 năm 2025

FDA đã gia hạn ngày mục tiêu PDUFA cho sNDA PYRUKYND trong thalassemia thêm ba tháng đến ngày 7 tháng 12 năm 2025 sau khi yêu cầu REMS về nguy cơ tổn thương gan tiềm ẩn. Việc gia hạn không phải do dữ liệu hiệu quả hoặc an toàn mới; đơn đăng ký vẫn đang được FDA xem xét tích cực và các hoạt động chuẩn bị ra mắt tại Mỹ đang được tiến hành.