Disc Medicine nhận CRL cho đơn đăng ký NDA bitopertin trong EPP

FDA đã ban hành CRL cho đơn đăng ký NDA bitopertin, trích dẫn thiếu sự tương quan giữa giảm PPIX và các điểm cuối lâm sàng trong các thử nghiệm AURORA và BEACON. Cơ quan yêu cầu kết quả Phase 3 APOLLO để hỗ trợ phê duyệt truyền thống. Dữ liệu topline từ APOLLO dự kiến vào Q4 2026, với khả năng nộp lại và quyết định của FDA vào giữa năm 2027.

Thông tin chính

Nộp lúc: 21:28 13 thg 2, 2026
Sự kiện: Thư phản hồi đầy đủ
Chiều hướng: Tiêu cực
Công ty: IRONDisc Medicine
Tài sản: bitopertin
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine Receives Complete Response Letter from FDA for Bitopertin for the Treatment of EPP • FDA acknowledged that AURORA and BEACON provided sufficient evidence that bitopertin significantly lowers PPIX and that there is a strong mechanistic and biological plausibility supporting the use of the PPIX biomarker in protoporphyria • FDA indicated a need to see the results of the ongoing Phase 3 APOLLO study before making a decision • Ongoing Phase 3 APOLLO study potential to serve as basis for traditional approval; topline data anticipated Q4 2026 WATERTOWN, Mass. (February 13, 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatment

SEC 8-K